[发明专利]用于体内转染肠细胞的非病毒组合物和方法在审

专利信息
申请号: 201610268768.6 申请日: 2007-03-30
公开(公告)号: CN105853394A 公开(公告)日: 2016-08-17
发明(设计)人: 艾瑞克·粟;安东尼·T·钟 申请(专利权)人: 恩根尼公司
主分类号: A61K9/51 分类号: A61K9/51;A61K47/36;A61K31/7088;A61K48/00;A61P3/10;A61P3/04;A61P1/00;A61P29/00
代理公司: 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 代理人: 王达佐;洪欣
地址: 加拿大不列*** 国省代码: 加拿大;CA
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摘要: 发明提供能保护核酸并将所述核酸递送入肠粘膜细胞的基于壳聚糖的纳米颗粒。提供用于在肠粘膜细胞表达治疗性核酸的组合物和方法。也提供用于从肠粘膜的细胞系统地递送治疗性蛋白的组合物和方法。
搜索关键词: 用于 体内 转染 细胞 病毒 组合 方法
【主权项】:
包含基于壳聚糖的纳米颗粒的组合物,所述基于壳聚糖的纳米颗粒包含(i)具有3kDa至10kDa的平均分子量的多个壳聚糖聚合物和(ii)由(i)封装的治疗性构建体,其中所述治疗性构建体包含可操作连接到在肠粘膜细胞内有功能的表达调控区的编码治疗性蛋白的核酸,其中所述基于壳聚糖的纳米颗粒具有10:1至90:1的N:P比,并且当被递送至肠粘膜时能够将生理相关水平的所述治疗性蛋白递送入血液循环系统。
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