[发明专利]一种抑制Smad4基因表达的siRNA分子及其应用

摘要

本发明公开了一种抑制Smad4基因表达的siRNA分子及其应用。所述的双链siRNA分子的序列为：正义链：5’‑GCUGUCCUAUUGUAACUGUdtdt‑3’，反义链：5’‑ACAGUUACAAUAGGACAGCdtdt‑3’。所述的双链siRNA分子可用于制备治疗与关节纤维化相关的关节疾病的药物，例如，可用于制备治疗冻结肩的药物。本发明的siRNA分子可特异性地与Smad4基因的mRNA编码区互补序列结合，通过降解mRNA高效沉默Smad4 mRNA，从而对Smad4基因表达进行转录后调控，Smad4表达量的变化直接影响到TGF‑β/Smad4通路，从而对关节成纤维细胞的增值和纤维化产生影响，最终对冻结肩等与关节纤维化相关的关节疾病的治疗产生积极影响。

主权项

一种双链siRNA分子的应用，其特征在于，所述的双链siRNA分子在制备抑制TGF‑β1诱导的成纤维样滑膜细胞纤维化的药物中的应用；所述的双链siRNA分子的序列为：正义链：5’‑GCUGUCCUAUUGUAACUGUdtdt‑3’，反义链：5’‑ACAGUUACAAUAGGACAGCdtdt‑3’。