[发明专利]调节ATXN3表达的组合物和方法有效
| 申请号： | 201380013752.5 | 申请日： | 2013-03-12 |
| 公开（公告）号： | CN104254610A | 公开（公告）日： | 2014-12-31 |
| 发明（设计）人： | N·乌斯卡特吉;M·黑特耶恩;J·B·R·海森 | 申请（专利权）人： | 桑塔里斯制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/63 | 分类号： | C12N15/63 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 罗菊华 |
| 地址： | 丹麦赫*** | 国省代码： | 丹麦;DK |
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| 摘要： | 公开的是寡核苷酸，其靶向及杂交于编码ATXN3的核酸分子，导致减少的ATXN3的表达。异常ATXN3的表达的减小有益于治疗特定医疗病症，诸如脊髓小脑共济失调3。在特定实施方式中，调节异常ATXN3等位基因或转录物的表达，例如，恢复例如，Purkinje细胞或脊髓神经元的正常功能。本发明的寡核苷酸和使用该寡核苷酸调节异常或伸展的ATXN3的表达的方法提供改善存活和关联于，或甚至治愈，异常ATXN3等位基因或转录物的表达的病态诸如，例如，3型脊髓小脑共济失调(SCA3)的手段。 | ||
| 搜索关键词： | 调节 atxn3 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
寡核苷酸，其与包含G987C单核苷酸多态性的SEQ ID NO:4的区杂交，其中寡核苷酸调节ATXN3的表达。
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