[发明专利]通过抑制唐氏综合征基因的天然反义转录物治疗唐氏综合征基因相关疾病有效
| 申请号： | 201080038661.3 | 申请日： | 2010-06-24 |
| 公开（公告）号： | CN102482672B | 公开（公告）日： | 2016-11-09 |
| 发明（设计）人： | J·科拉德;O·霍尔科瓦谢尔曼 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/63;A61K31/713;A61K48/00;A61P25/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李进;刘健 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸尤其通过靶向唐氏综合征基因的天然反义多核苷酸来调节唐氏综合征基因的表达和/或功能。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与唐氏综合征基因表达有关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 抑制 综合征 基因 天然 反义 转录 治疗 相关 疾病 | ||
【主权项】：
至少一种长度为12‑30个核苷酸的反义寡核苷酸在制备用于体内或体外上调患者细胞或组织的唐氏综合征基因多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，其中所述至少一种寡核苷酸与由以下核苷酸内的12‑30个连续核苷酸组成的多核苷酸的反向互补序列相同：SEQ ID NO: 5的1‑497和SEQ ID NO: 6的1‑545，其中所述唐氏综合征基因多核苷酸为DSCR1；其中所述至少一种寡核苷酸包含SEQ ID NO: 21‑23所示的至少一种寡核苷酸序列。
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