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[发明专利]用于基因表达调节的非阴离子多核苷酸类似物的基于肽的转导-CN202180078804.1在审
发明人： J-P·勒珀蒂-斯托弗斯;N·梅西耶;D·盖伊;T·德尔吉迪奇;X·巴比欧;S·哈利 -专利权人：费尔丹生物公司
申请日： 2021-10-18 - 公布日： 2023-08-18 - 主分类号： A61K31/7088 文献下载
摘要：本文描述了用于经由合成肽穿梭剂将非阴离子多核苷酸类似物货物递送至真核细胞的胞质溶胶/细胞核隔室的组合物和方法。所述非阴离子多核苷酸类似物货物能够是电荷中性或阳离子的，并且所述合成肽穿梭剂是包含具有带正电荷的亲水性外面和疏水性外面两者的两亲性α‑螺旋基序的肽，其中合成肽穿梭剂不共价连接至或以在生理条件下可切割的方式连接至所述非阴离子多核苷酸类似物货物。所述非阴离子多核苷酸类似物货物能够是电荷中性或阳离子的反义合成寡核苷酸(ASO)，所述反义合成寡核苷酸与细胞内靶RNA杂交用于基因表达修饰。
用于基因表达调节阴离子多核苷酸类似物基于转导

[发明专利]适用于Cas9-RNP和其他核蛋白负荷的转导的最小长度的穿梭剂肽及其变体-CN202180085398.1在审
发明人： D·盖伊;S·哈利;X·巴比欧;T·德尔吉迪斯;J-P·勒珀蒂-斯托弗斯 -专利权人：费尔丹生物公司
申请日： 2021-10-22 - 公布日： 2023-08-18 - 主分类号： A61K38/46 文献下载
摘要：本文描述了用于将核蛋白负荷如Cas9‑RNP基因组编辑和ABE‑Cas9‑RNP碱基编辑复合物经由合成肽穿梭剂递送至真核细胞的胞质溶胶/细胞核区室的组合物和方法。本文还描述了长度小于20个氨基酸的缩短的合成肽穿梭剂，其具有与负荷转导活性相关的限定几何构型。所述合成肽穿梭剂是包含具有带正电的亲水外表面和疏水外表面二者的两亲性α‑螺旋基序的肽，其中所述合成肽穿梭剂独立于所述负荷或不与所述负荷共价连接。本文还描述了经工程化以增加对核蛋白和/或细胞外DNA/RNA抑制的抗性的穿梭剂。
适用于 cas9 rnp 其他核蛋白负荷转导最小长度穿梭及其变体

[发明专利]基于肽的非蛋白质负荷递送-CN202080044034.4在审
发明人： D·盖伊;T·德尔吉迪斯;J-P·巴比欧莱皮蒂-斯托菲丝;X·巴比欧;N·梅西耶;S·哈利 -专利权人：费尔丹生物公司
申请日： 2020-04-17 - 公布日： 2022-02-01 - 主分类号： C12N15/87 文献下载
摘要：本文描述了涉及蛋白质和/或非蛋白质负荷的转导的方法、组合物、试剂盒和合成肽穿梭剂。所述方法通常包括使靶真核细胞与非蛋白质负荷和一定浓度的合成肽穿梭剂接触，与不存在所述合成肽穿梭剂的情况相比，所述浓度的合成肽穿梭剂足以增加所述非蛋白质负荷的转导效率。在实施方案中，所述非蛋白质负荷可以是用于治疗疾病的药物，如小分子药物。在其他实施方案中，描述了对蛋白质和/或非蛋白质负荷具有转导活性的新型合成肽穿梭剂，以及碘化丙啶或其他膜不可渗透的荧光DNA嵌入剂作为替代负荷用于选择对蛋白质和非蛋白质负荷二者均具有转导活性的多功能合成肽穿梭剂的用途。
基于蛋白质负荷递送