[发明专利]用于组织特异性表达的修饰的U6启动子系统在审
| 申请号： | 201780033090.6 | 申请日： | 2017-03-31 |
| 公开（公告）号： | CN109714954A | 公开（公告）日： | 2019-05-03 |
| 发明（设计）人： | S.Q.哈珀 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | A01H5/00 | 分类号： | A01H5/00;C07H21/02;C12Q1/68;C12Q1/70 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 彭昶;罗文锋 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 微RNA 组织特异性表达 抑制基因表达 启动子系统 组织特异性 天然miRNA 基因治疗 修饰 替代 | ||
【说明书】：
本发明涉及用于表达用以基于RNA干扰的基因治疗方法的微RNA(miRNA)的组织特异性启动子系统。在这些系统中，miRNA将抑制基因表达或使用微RNA替代天然miRNA表达。
本申请要求2016年4月2日提交的美国临时申请号62/317,524的优先权权益，其以全文引用的方式并入本文中。
技术领域
本发明涉及用于表达用于基于RNA干扰的基因治疗方法的微RNA(miRNA)的组织特异性启动子系统。在这些系统中，miRNA将抑制基因表达或使用微RNA替代天然miRNA表达。
本申请含有作为公开内容的单独部分的计算机可读形式的序列表(文件名：50393A_SeqListing.txt；1,684,397字节—ASCII文本文件)，其以全文引用的方式并入本文中。
背景技术
RNA干扰(RNAi)是真核细胞中基因调节的机制，已被考虑用于医治各种疾病。RNAi是指由微RNA(miRNA)介导的基因表达的转录后控制。天然miRNA是小的(21-25个核苷酸)非编码RNA，其与同源信使RNA(mRNA)的3'非翻译区共享序列同源性和碱基对，尽管编码区中也可发生调节。miRNA和mRNA之间的相互作用指导细胞基因沉默机制降解靶mRNA和/或预防mRNA的翻译。RNAi途径概述于Duan(编),《肌肉基因治疗(Muscle Gene Therapy)》中第7章第7.3节,施普林格科学+商业媒体有限责任公司(Springer Science+Business Media,LLC)(2010)。
随着对天然RNAi途径的理解的发展，研究人员已设计人工miRNA，用于调节用于医治疾病的靶基因表达中。如在Duan(同上)的第7.4节所描述的，人工miRNA可从DNA表达盒转录。对靶基因特异的miRNA序列与在细胞中指导miRNA加工所需的序列一起转录。病毒载体如腺相关病毒已经用于将miRNA递送至肌肉[Fechner等人,《分子医学杂志(J.Mol.Med.)》,86:987-997(2008)]。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于全国儿童医院研究所，未经全国儿童医院研究所许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/201780033090.6/2.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：香豆雌酚含量增加的豆科培养根的培养方法
- 下一篇：杂交实生马铃薯种子
- 同类专利
- 可切割肽及包含可切割肽的杀昆虫和杀线虫蛋白-201780079943.X
- A·R·卡尔森;A·M·哈泽;R·M·甘乃迪 - 韦斯塔隆公司
- 2017-10-06 - 2019-09-20 - A01H5/00
- 一种由二元肽或三元肽组成的肽，所述肽包含至少4个氨基酸且最多16个氨基酸，由2或3个不同的区域组成，其中所述二元肽具有2个不同的区域而所述三元肽具有3个不同的区域；其中，所述肽能够被动物肠道蛋白酶和昆虫或线虫肠道蛋白酶二者切割。
- 具有提高的莱苞迪苷D含量的甜叶菊植物-201480015986.8
- R·J·布劳尔;T·L·卡尔松;B·党;M·D·冈萨雷斯;M·M·肯尼迪;N·E·克努森 - 嘉吉公司
- 2014-03-18 - 2019-08-13 - A01H5/00
- 本发明公开了具有升高的莱苞迪苷D含量和其他期望的特征的植物和产生植物的方法。已观察到，莱苞迪苷D(rebD)具有期望的甜味性质，并因此期望产生具有限定的糖苷谱的甜叶菊植物株系、栽培种和品种，其中rebD含量无论是基于甜叶菊叶子的总重量，还是相对于其他糖苷(例如rebA或甜菊苷)，或上述两者，均增加。
- 植物中转基因表达的调节-201780076331.5
- S·库玛;M·A·乔曼;P·王;T·P·格兰西;S·史利南;C·N·耶基斯;A·J·鲍林;H·彭斯;A·E·鲁宾逊 - 美国陶氏益农公司
- 2017-09-15 - 2019-07-30 - A01H5/00
- 本公开内容涉及内源性植物RNAi机制用于优先或特异性减少转基因表达的用途。在一些实施方式中，本公开内容涉及转基因表达在双子叶植物种子组织中的特异性减少。
- 具有降低的脂肪酶1活性的植物-201780037253.8
- 安·斯莱德;米歇尔·诺瓦尔;戴纳·莱夫勒;杰茜卡·米伦贝格;阿龙·霍尔姆;莉萨·钱伯斯 - 阿凯笛亚生物科学公司
- 2017-06-16 - 2019-07-19 - A01H5/00
- 本公开涉及一系列在植物的一个或多个Lip1基因中发现的独立的人诱导的非转基因突变；在它们的Lip1基因的一个或多个中具有这些突变的植物；以及通过筛选合并的和/或单个植物来产生和发现Lip1的相似和/或另外的突变的方法。本文公开的植物表现出降低的脂肪酶活性，而在其基因组中不包含外源核酸。另外，由本文公开的植物产生的产品表现出提高的水解和氧化稳定性和延长的保质期，而在其基因组中不包含外源核酸。
- 甜玉米及其制造方法-201780058934.2
- 坂川浩平 - 坂田种苗株式会社
- 2017-09-21 - 2019-06-04 - A01H5/00
- 本发明提供一种作为sh2型且具有果皮(pericarp层)有色这种新型特征的玉米。该玉米是通过将Ruby Queen与sh2型甜玉米进行杂交而得到的、具有着色的果皮或者果皮含有抗氧化成分的sh2型甜玉米。
- 用于组织特异性表达的修饰的U6启动子系统-201780033090.6
- S.Q.哈珀 - 全国儿童医院研究所
- 2017-03-31 - 2019-05-03 - A01H5/00
- 本发明涉及用于表达用以基于RNA干扰的基因治疗方法的微RNA(miRNA)的组织特异性启动子系统。在这些系统中，miRNA将抑制基因表达或使用微RNA替代天然miRNA表达。
- 一种修复PCBs污染土壤的转基因拟南芥-201910003416.1
- 任何军;王岩;刘金亮;杨茹;张玉芩;张若男;杨凤 - 吉林大学
- 2019-01-03 - 2019-04-19 - A01H5/00
- 一种修复PCBs污染土壤的转基因拟南芥属生物修复及环保技术领域，本发明的亚克隆来自抗辐射不动杆菌的AlnA基因和土壤宏基因组BphC基因，通过共表达AlnA+BphC植物表达载体的构建、农杆菌介导的植物遗传转化、转基因阳性植株抗性筛选、转基因植株修复PCB 28污染土壤效能等研究，获得可向根际持续分泌乳化蛋白的转基因植株，在植物根际提升PCBs的生物可利用性，在植物内部增强PCBs的开环作用，进而强化PCBs的根际修复效果，具有提升PCBs污染土壤原位生物修复效能的潜力，本发明在降低污染物对生态系统的威胁和提升PCBs植物修复生态安全性方面，具有很好的应用前景。
- 植物体、植物体的制造方法、抗性赋予方法、番茄以及番茄的制造方法-201780049570.1
- 榊原基弘;东仪彰子;小野世吾;西口直树;后藤宏明 - 积水化学工业株式会社
- 2017-09-19 - 2019-04-16 - A01H5/00
- 本发明提供一种植物体，其对应于日本食品标准成分表2015年版(第7次修正)中记载的品种，其中，每单位质量的可食用部分中所含的钠的质量为基于日本食品标准成分表2015年版(第七次修正)所记载的值的50倍以上。
- 植物的性状调节方法-201780052081.1
- 野田口理孝;丹羽优喜;太田垣骏吾 - 国立大学法人名古屋大学
- 2017-08-17 - 2019-04-16 - A01H5/00
- 本发明通过使用属于特定科例如茄科的科间可嫁接植物作为媒介而为允许性状调节剂在属于与该媒介不同的科的植物中起作用提供了更有效的条件。选择用于产生性状调节剂的植物病毒作为递送媒介，然后通过属于特定科例如茄科的科间可嫁接植物将所述植物病毒递送至异科植物。
- 使用RNA分子控制鞘翅目有害生物-201780048634.6
- K·V·多诺霍;Y·瑙德特;P·菲尔德曼;L·德拉格夫;I·马莱特 - 先正达参股股份有限公司
- 2017-08-01 - 2019-04-02 - A01H5/00
- 本文披露了对鞘翅目昆虫具有毒性的双链RNA分子。具体地，本文提供了能够干扰有害生物靶基因并对靶有害生物具有毒性的干扰RNA分子。此外，本文披露了例如在转基因植物中制备并使用该干扰RNA或制备并使用该干扰RNA作为组合物中的活性成分以赋予免受昆虫损害的保护的方法。
- 用于在植物中进行基因表达的方法和组合物-201780044446.6
- C·T·拉鲁;J·E·里姆;A·沙里夫;张远记;周雪峰 - 孟山都技术公司
- 2017-07-26 - 2019-03-15 - A01H5/00
- 本发明提供了用于在转基因植物中提供有效的蛋白质表达的重组DNA分子，以及使用所述重组DNA分子的组合物和方法。在特定实施方案中，本发明提供了包含编码转运肽的序列和赋予除草剂耐受性的可操作连接序列的重组DNA分子和构建体。
- 辨识与鉴别来自栽培种苹果的尿苷二磷酸葡萄糖：根皮素的4’-O-葡萄糖基转移酶的方法-201780028446.7
- 姆瓦哈格·艾柏达 - 以色列国家农业部、农村发展农业研究组织·沃尔卡尼中心
- 2017-03-09 - 2018-12-21 - A01H5/00
- 本发明公开一种产生三叶苷的方法。所述方法包括：在允许形成三叶苷的条件下使包含与SEQ ID NO：8至少90％相同并具有4'‑O‑葡萄糖基转移酶活性的氨基酸序列的多肽与根皮素和尿苷二磷酸葡萄糖进行接触，从而产生三叶苷。并公开了一种制备产生三叶苷的一植物的方法、基因转殖植物或植物细胞以及产生基因转殖植物的方法。还公开了包含三叶苷的组合物。
- 烟草植物体及其制备方法-201780021047.8
- 铃木庄一;浜野香织;佐藤正纪;新井雅雄;根岸勇太;野村绫子;塚原麻伊 - 日本烟草产业株式会社
- 2017-03-29 - 2018-11-23 - A01H5/00
- 本发明提供适于为了收获烟叶而栽培的烟草植物体。本发明涉及导入了抑制腋芽发育的突变的烟草植物体、以及该烟草植物体的制备方法。
- 辣椒中抗鞑靼内丝白粉菌的抗性-201480015583.3
- P·M·埃金克;B·B·多胡珀;M·布劳沃;A·X·德尼奥 - 瑞克斯旺种苗集团公司
- 2014-03-14 - 2018-11-02 - A01H5/00
- 本发明涉及表现出抗鞑靼内丝白粉菌抗性的辣椒植物(辣椒种(Capsicum spec.))，其中该辣椒植物包含LG1/8上的QTL，该QTL导致抗鞑靼内丝白粉菌的抗性，并且其中所述QTL存在于其代表性种子以保藏号NCIMB 42136保藏的辣椒植物或者可由该辣椒植物获得。优选地，该QTL以纯合形式存在。在保藏的种子中，该QTL与根据SEQ ID NO 1的分子标记连锁。
- 在植物细胞中产生长链多不饱和脂肪酸-201380042832.3
- J·R·皮特里;S·P·辛格;R·C·德菲特 - 联邦科学技术研究组织;粮食研究发展公司;纽希德私人有限公司
- 2013-06-14 - 2018-10-09 - A01H5/00
- 本发明涉及在重组植物细胞中合成长链多不饱和脂肪酸，尤其是二十二碳六烯酸的方法。
- 一种自发光烟草及转基因方法-201710120673.4
- 段康;张晨;赵娟;生承晔;张业胜;王文;董扬 - 云南纳博生物科技有限公司
- 2017-03-02 - 2018-09-14 - A01H5/00
- 本发明公开了一种自发光烟草及转基因方法。所述自发光烟草通过发光基因与质粒载体构建发光基因‑质体载体表达载体，发光基因‑质体载体表达载体通过质体转基因技术导入到烟草叶片中，烟草叶片通过组织培养得到。所述质粒载体为p‑DK6质粒载体，碱基序列如SEQ ID NO.1所示；所述发光基因为LUX基因。本发明采用质体转基因技术得到自发光烟草，该方法依赖于外源基因与叶绿体基因的同源重组，具有定点整合外源基因并使之稳定遗传，环境安全性好，基因产物区域化，表达量极高等优点而受到科学家的青睐。
- 一种方法-201680067126.8
- S·珀恩;K·S·哈里斯;M·A·安德森;D·科莱克 - 赫希玛有限公司;昆士兰大学
- 2016-09-29 - 2018-07-17 - A01H5/00
- 本公开教导了用于在植物中产生环状肽的方法。术语“环状肽”包括但不限于环肽。环状肽可以是天然地环状的，或者可以是在植物中导致呈环状的天然线性肽。在一个实施方案中，从植物提取环状肽以用于多种应用，包括药理学应用，诸如癌症、心血管疾病、传染病、免疫疾病和疼痛的治疗。在另一个实施方案中，环状肽保护植物或植物部分免受病原体感染或侵染。
- 一种水稻PTC1基因缺失突变体及其分子鉴定方法和应用-201711365193.0
- 黄培劲;龙湍;李京琳;李新鹏;曾翔;吴永忠 - 海南波莲水稻基因科技有限公司
- 2017-12-18 - 2018-07-06 - A01H5/00
- 本发明提供一种水稻PTC1基因缺失突变体及其应用。本发明将籼稻品种93‑11经钴60辐射诱变引起水稻基因组第9染色体上，从第15324556位碱基到第15583926位碱基共259370个碱基缺失，该缺失片段包含整个PTC1基因，该缺失基因突变体命名为ptc1‑1664，缺失片段两端核苷酸序列如SEQ ID No.1所示，该缺失位点可以通过核苷酸序列如SEQ ID No.2‑4所示的分子标记来鉴定，该突变体引起水稻隐性雄性核不育，可用于制备隐性雄性核不育的转基因水稻，在水稻种质资源的遗传改良育种中作用重大。本发明还提供了该突变体的分子标记鉴定方法及其在育种制种中的应用。
- 甜叶菊新品种814011谱星3号及高RM含量甜菊糖苷的制备-201510036668.6
- 奥维迪·玛珂善;李善汪;卜宇成 - 谱赛科美国公司
- 2015-01-23 - 2018-06-12 - A01H5/00
- 本发明提供了一种甜叶菊变种植物，所述变种植物为814011谱星3号，其愈伤组织由中国微生物菌种保藏委员会普通微生物中心(CGMCC)保藏，保藏号为CGMCC No.9701。本发明同时提供了一种高RM含量的甜菊糖苷产品，其中RM/TSG大于0.08，RD/TSG大于0.08。
- 具有新Rht-B1等位基因的小麦-201380049952.6
- 彼得·迈克尔·钱德勒;卡罗尔·安妮·哈丁 - 联邦科学和工业研究组织;谷物研究开发公司
- 2013-08-22 - 2018-06-05 - A01H5/00
- 本发明提供了小麦植物，其包含编码Rht‑B1(DELLA)多肽的Rht‑B1等位基因。对来自包含Rht‑B1矮化等位基因的近等基因小麦品系的谷粒进行叠氮化钠诱变。选择与矮化亲本相比表现出更高的早期叶伸长速率或成熟植株高度的植物并对Rht‑B1基因进行测序。这样鉴定出35个突变的Rht‑B1c等位基因。利用类似的方法鉴定大麦中slnld矮化等位基因的突变等位基因，其中DELLA由sln1基因编码。
- 耐受在维管组织中生长的致病微生物的植物-201480036206.8
- B·霍康诺斯托卡扎雷斯;C·查瓦林帕拉西奥;J·A·洛佩斯布埃菲尔;M·A·格拉卢皮安;O·莫拉莱斯加尔万;R·泽库纳赫拉;R·鲁伊斯梅德拉诺;A·戈麦斯费利佩;F·J·特鲁希略阿里亚加 - 国立理工学院高级研究中心;墨西哥农业;畜牧业;农村发展;渔业和食品部
- 2014-04-24 - 2018-04-27 - A01H5/00
- 本发明涉及耐受由限于韧皮部的微生物引起的感染的转基因植物的产生，其包括诱导嵌合或融合蛋白的表达，该嵌合或融合蛋白包含来檬的韧皮部蛋白(CsPP16)、连接头蛋白和具有抗微生物活性(例如，具有抗菌活性或抗菌水解酶)的蛋白。融合蛋白中与CsPP16蛋白对应的部分可以发挥其共质体移动的功能，共质体移动通过植物的胞间连丝发生以到达韧皮部筛管，并且抗微生物大部分可以作用于消除定殖在韧皮部的微生物。本发明使得可以控制造成柑橘黄化或黄龙病(HLB)的疾病，还适用于治疗由定殖在高等植物维管组织中的细菌和其他微生物引起的其他疾病。本发明包括设计出的携带并表达融合蛋白的分子载体，和通过该融合蛋白的稳定表达而得到的转基因植物，以及转化健康或患病成体植物以表达嵌合蛋白并控制例如HLB疾病的方法。融合蛋白对患病植物的转化是产生不含致病微生物例如不含HLB细菌的健康嫩芽的方法。
- 茉莉酸通路激活剂-201680038538.9
- 马克-安德烈·道斯特;斯蒂芬妮·罗伯特;玛丽-克莱尔·古利特;多米尼克·米考德;弗兰克·塞恩斯伯里 - 莫迪卡戈公司;拉瓦勒大学
- 2016-06-30 - 2018-04-17 - A01H5/00
- 提供增加植物或植物部分中目标异源蛋白的表达的方法。所述方法包括用茉莉酸类通路激活剂处理所述植物或植物部分，以及将可操作地连接至来源于DNA植物病毒的调控区并编码目标异源蛋白的核苷酸序列引入所述植物或植物部分。可选地，所述植物或植物部分可以包含编码目标异源蛋白的核酸，以及用所述茉莉酸类通路激活剂处理所述植物或植物部分。在一定条件下培养处理的植物，以允许编码目标异源蛋白的核苷酸序列的表达。
- 对除草剂具有提高的耐受性的植物-201680032762.7
- R·阿朋特;S·特雷施;D·马萨;T·塞萨尔;T·米茨纳 - 巴斯夫农业公司
- 2016-06-15 - 2018-01-30 - A01H5/00
- 本发明提供了用于控制植物栽培场所的不期望植物的方法，所述方法包括以下步骤在所述场所提供包含至少一种核酸的植物，所述核酸包含编码对原卟啉原氧化酶(PPO)抑制性除草剂具有抗性或耐受性的野生型或突变的PPO的核苷酸序列，向所述位点施用有效量的所述除草剂。本发明还提供了包含野生型或突变PPO酶的植物，以及获得这种植物的方法。
- 专利分类
