[发明专利]小分子RNA干扰端粒酶逆转录酶质粒抑制视网膜、脉络膜新生血管新制剂

说明书

本发明涉及小分子RNA干扰端粒酶逆转录酶质粒抑制视网膜、脉络膜新生血管新制剂，主要用于医学领域中，眼科视网膜、脉络膜新生血管的防控与治疗。目前，视网膜新生血管生物药物治疗主要是抗VEGF靶分子治疗，作用时间较短，易复发。因此，有必要从分子和基因水平探寻其它潜在的治疗靶目标，寻找更有效方法治疗和预防视网膜新生血管的发生。1.本发明以端粒酶逆转录酶(TERT)为靶点，以小分子RNA（siRNA）干扰为基础，通过TERT干扰性RNA视网膜、脉络膜新生血管中TERT蛋白质的表达下调，降低视网膜、脉络膜新生血管内皮细胞的端粒酶活性并抑制视网膜、脉络膜新生血管内皮细胞的增殖。2.siRNA 的设计和质粒的构建。根据基因库中TERT基因的mRNA序列设计siRNA作用靶点，化学合成。

技术领域

医学领域中，眼科视网膜、脉络膜新生血管的防控与治疗。

背景技术

视网膜新生血管可见于糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞、早产儿视网膜病变、视网膜静脉炎等多种眼病，对视力危害极大甚至可引起视力完全丧失。而目前，视网膜新生血管生物药物治疗主要是抗VEGF靶分子治疗，主要包括VEGF反义寡聚脱氧核苷酸、VEGF抗体、RNA干扰VEGF药物等，作用时间较短，易复发。所以，目前非常有必要从分子和基因水平探寻其它潜在的治疗靶目标，寻找更有效方法治疗和预防视网膜新生血管的发生。

发明内容

目前认为，端粒酶逆转录酶是端粒酶活性的主要调控亚单位。端粒酶与血管内皮细胞增殖密切相关，对新生血管形成及维持血管内皮的稳定性起着重要作用。1.本发明以端粒酶逆转录酶(telomerase reverse transcription,TERT)为靶点，以小分子RNA（small interference RNA，siRNA）干扰为基础，通过TERT干扰性RNA视网膜、脉络膜新生血管中TERT蛋白质的表达下调，降低视网膜、脉络膜新生血管内皮细胞的端粒酶活性并抑制视网膜、脉络膜新生血管内皮细胞的增殖，达到抑制视网膜、脉络膜新生血管形成的治疗效果。2. siRNA 的设计和质粒的构建。根据基因库中TERT基因的mRNA序列设计siRNA作用靶点，化学合成。