[发明专利]淫羊藿苷元的医药用途

说明书

本发明请求保护淫羊藿苷元用于制备治疗或预防骨髓增生异常综合征药物中的用途，属于医药领域。本发明所述淫羊藿苷元为从传统中药淫羊藿中提取得到的中药单体，其用于骨髓增生异常综合征患者治疗时能够显著升高外周血血细胞数量，改善外周血病态造血，其治疗效果优于淫羊藿提取物和淫羊藿苷。淫羊藿苷元用于骨髓增生异常综合征治疗疗效确切、副作用低，有广阔的医疗应用前景。

技术领域

本发明属于医药领域，涉及一种淫羊藿苷元的医药用途，具体涉及淫羊藿苷元制备治疗或预防骨髓增生异常综合征药物中的医药用途。

背景技术

骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic syndrome，MDS)指各种类型的造血干细胞疾病。MDS的特征是细胞髓的形态学和成熟受到损害(骨髓细胞生成障碍)、外周血血细胞减少和具有发展为急性白血病的可变危险，这是由血细胞生成失效引起的。其是由于多种物理、化学因素，如烷化剂、苯类化合物、电离辐射等使造血干细胞受损，导致无效造血，进而出现血象一系、二系或三系减少而得病。MDS可发生在任何年龄段，但60岁以上发病率最高。美国每年新诊断MDS患者约15，000例，并且约60，000患该疾病患者存活着。临床表现多变，很多病人死于骨髓衰竭并发症。典型症状是乏力、感染、易碰伤、出血和发热。

1997年世界卫生组织制定了MDS国际预后评估系统(IPSS)，根据骨髓中原始细胞比例，染色体核型和外周血三系减少程度将MDS分为低危组(0分)，中危组(0.5-2.0分)和高危组(2.5分以上)。中危和高危MDS患者虽然骨髓肿瘤细胞过度增殖，但是往往合并外周血三系减少，骨髓代偿能力差，治疗非常棘手。骨髓增生异常综合征的临床治疗取决于病人的年龄、MDS的亚型、国际预后积分系统(IPSS)积分以及病人的情况(Ps)。标准的支持疗法似无助于疾病的改观和生命的延长，唯一能治愈MDS的措施是异基因造血干细胞移植(ALLOHSCT)，但对于大多数诊断MDS的老年患者不适用，而小剂量化疗对中高危患者则疗效低、复发率高。由于MDS细胞的基因组DNA存在异常甲基化，许多重要功能基因的启动子CpG岛由于高度甲基化，转录水平被抑制导致功能失活。如果肿瘤抑制基因启动子区和与维持基因组稳定性有关的基因出现新的甲基化，这些基因将沉默，使细胞可能获得生长优势而异常增生，成为促进肿瘤形成的主要因素。现认为，可采用DNA甲基化转移酶抑制剂治疗。

淫羊藿苷元(icaritin，IT)为小檗科淫羊藿属植物淫羊藿中的一种多羟基黄酮类单体成分。药理研究表明，IT抗骨质疏松活性较淫羊藿中其他黄酮苷类化合物强，在体外具有促进成骨细胞活性，抑制破骨细胞活性的作用。IT在淫羊藿药材中含量很低，不能通过化学分离的方法制备大量IT，而以苷元为母核的淫羊藿苷含量较高，可通过水解糖苷键制备IT。传统中药淫羊藿具有补肾助阳，强筋健骨，祛风除湿，洗疮杀虫，消疲化痛之功效。淫羊藿苷作为其主要有效成分之一，近年来吸引了国内外众多学者的关注，并对其药理作用进行了深人而广泛的研究，迄今的结果发现淫羊藿苷的主要生理活性在于改善心脑血管系统功能、增强机体免疫力及调节内分泌，同时还具有抗肿瘤、抗肝毒、抗缺氧再氧合和健骨等作用。

骨髓移植可治愈MDS，但风险大，费用昂贵，多数病人找不到供者，很难实施，并且近几年用于治疗骨髓增生异常综合征药物治疗进展缓慢，疗效差，目前有效率不到50％。因此，仍然需要安全有效的预防和治疗MDS的方法。中国专利申请CN101637466A公开了淫羊藿苷元在制备防治心脑血管疾病药物中的应用，中国专利申请CN101637467A公开了淫羊藿苷元在制备治疗骨质疏松药物中的应用，但现有技术并没有淫羊藿苷元治疗骨髓增生异常综合征的报道。基于此，特提出本发明。

发明内容

本发明提供了一种新的骨髓增生异常综合征治疗药物，该药物以淫羊藿苷元为药物活性成分。淫羊藿苷元为从中药淫羊藿中提取的一种中药单体，现有技术表明其具有多种治疗活性，因此本发明涉及淫羊藿苷元的一种新的应用，即淫羊藿苷元在制备治疗或预防骨髓增生异常综合征药物中的应用。