[发明专利]靶向ATXN3的反义寡核苷酸在审
| 申请号： | 202080041651.9 | 申请日： | 2020-06-04 |
| 公开（公告）号： | CN113950529A | 公开（公告）日： | 2022-01-18 |
| 发明（设计）人： | 杰特·达姆赫德高;埃里克·达芬德;彼得·哈哲多恩;海迪·赖伊·胡德布施;玛丽安·拉文莫勒;吕克·彼泽森;克里斯托弗·桑德加;亚历山大·赫伯特·斯蒂芬 | 申请（专利权）人： | 豪夫迈·罗氏有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;A61K31/7125;A61P25/28;A61K31/7115 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 柴云峰;张莹 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及与ATXN3前体mRNA序列互补的反义LNA寡核苷酸(寡聚物)，所述反义LNA寡核苷酸能够抑制ATXN3蛋白的表达。抑制ATXN3表达有利于脊髓小脑共济失调的治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向 atxn3 反义 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
暂无信息
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