[发明专利]针对α-突触核蛋白的变体RNAi在审
申请号: | 201980063972.6 | 申请日: | 2019-08-02 |
公开(公告)号: | CN112805382A | 公开(公告)日: | 2021-05-14 |
发明(设计)人: | B·埃尔默;B·理查兹;M·拉塔·马希欧;M·G·奥比努;V·陶平;V·布兰查德 | 申请(专利权)人: | 建新公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113 |
代理公司: | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人: | 封新琴 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本文提供了治疗神经变性突触核蛋白病的RNAi分子。在一些实施方案中,所述RNAi分子靶向α‑突触核蛋白(SNCA)的表达。本文还提供了含有所述RNAi的表达构建体、载体(例如,rAAV)、细胞、病毒粒子和药物组合物。本文还提供了与使用所述RNAi例如以治疗神经变性突触核蛋白病相关的方法和试剂盒,所述神经变性突触核蛋白病包括帕金森病、多系统萎缩症和路易体痴呆。 | ||
搜索关键词: | 针对 突触 核蛋白 变体 rnai | ||
【主权项】:
暂无信息
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