[发明专利]用于治疗杜兴肌营养不良的组合物和方法有效
| 申请号： | 201980040365.8 | 申请日： | 2019-04-16 |
| 公开（公告）号： | CN112601454B | 公开（公告）日： | 2023-10-27 |
| 发明（设计）人： | H·斯特德曼 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人 |
| 主分类号： | C12N15/861 | 分类号： | C12N15/861 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 权陆军;李志强 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文描述了肌养蛋白或肌养蛋白相关蛋白的三重剪接突变体及其用于治疗杜兴肌营养不良的方法。还提供了病毒载体，其包含编码在指导其表达的调节元件控制下的三重剪接突变肌养蛋白或肌养蛋白相关蛋白的核酸。还提供了组合物，其含有配制用于递送给人患者的这种病毒载体。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 杜兴肌 营养不良 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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