[发明专利]糖原病Ia型治疗药在审
| 申请号： | 201980006746.4 | 申请日： | 2019-03-05 |
| 公开（公告）号： | CN111511915A | 公开（公告）日： | 2020-08-07 |
| 发明（设计）人： | 小泉诚;大西朗之;益田刚;岩本充广;关口幸子;伊藤健太郎;辻真之介;松尾雅文 | 申请（专利权）人： | 第一三共株式会社;学校法人神户学院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61K47/54;A61K48/00;A61P3/10;A61P43/00 |
| 代理公司： | 北京律盟知识产权代理有限责任公司 11287 | 代理人： | 陈甜甜 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明确立一种糖原病Ia型的分子治疗法。本发明为一种寡核苷酸、其药理上容许的盐或溶剂合物，所述寡核苷酸是含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的cDNA互补的核苷酸序列的碱基数为15～30的寡核苷酸，且含有与具有c.648G＞T变异的G6PC基因的包含外显子5的5'末端起第82号至第92号的任一部位的区域互补的序列。本发明的医药(例如，糖原病Ia型治疗药)包含所述寡核苷酸、其医药上可容许的盐或溶剂合物。 | ||
| 搜索关键词： | 糖原 ia 治疗 | ||
【主权项】：
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