[发明专利]用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法在审
| 申请号： | 201910037432.2 | 申请日： | 2014-05-01 |
| 公开（公告）号： | CN110066795A | 公开（公告）日： | 2019-07-30 |
| 发明（设计）人： | T·P·普拉卡什;P·P·塞思;E·E·斯韦兹 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P31/20;A61P1/16;A61P35/00;A61P29/00 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;杜丹 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。 | ||
| 搜索关键词： | 低聚化合物 乙酰基半乳糖胺 缀合物 缀合 | ||
【主权项】：
1.一种包含修饰寡核苷酸和缀合物基团的化合物，其中所述修饰寡核苷酸由12至30个连接核苷组成并且包含含有与SEQ ID NO:1等长部分互补的至少8个连续核碱基部分的核碱基序列，其中所述修饰寡核苷酸的核碱基序列与SEQ ID NO:1至少80％互补；其中所述缀合物基团包含：![]()
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