[发明专利]用于治疗常染色体显性色素性视网膜炎的材料和方法在审
| 申请号： | 201880087051.9 | 申请日： | 2018-11-21 |
| 公开（公告）号： | CN111727251A | 公开（公告）日： | 2020-09-29 |
| 发明（设计）人： | A.肯塔兹瓦;A.诺马;A.斯卡里亚;R.塔克伊基 | 申请（专利权）人： | 克里斯珀医疗股份公司;拜尔健康护理有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;A61P27/02 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 任晓华;彭昶 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请提供了用于离体和体内治疗具有常染色体显性RP的患者的材料和方法；用于在人细胞中编辑RHO基因的材料和方法；以及用于在人细胞中编辑RHO基因中的P23H突变的材料和方法。此外，本申请提供了一种或多种用于编辑RHO基因的gRNA或sgRNA；一种或多种用于编辑RHO基因中的P23H突变的gRNA或sgRNA；以及包含至少一种或多种用于编辑RHO基因中的P23H突变的gRNA或sgRNA的治疗剂。本申请提供了用于治疗具有常染色体显性RP的患者的治疗剂。本申请提供了用于治疗具有常染色体显性RP的患者的试剂盒。此外，本申请提供了自失活CRISPR‑Cas系统。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 染色体 显性 色素 视网膜炎 材料 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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