[发明专利]靶向CRISPR递送平台在审

专利信息
申请号: 201880082218.2 申请日: 2018-11-09
公开(公告)号: CN111868240A 公开(公告)日: 2020-10-30
发明(设计)人: E·J·索尼默;R·伊波拉赫姆;W·薛;A·米尔;A·艾德拉克;G·伊尔达尔 申请(专利权)人: 马萨诸塞大学
主分类号: C12N9/22 分类号: C12N9/22;C12N15/79;C12N15/86
代理公司: 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 代理人: 郑天松
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 发明涉及用于基因治疗的组合物和方法。本文所述几种方法利用脑膜炎奈瑟氏球菌(Neisseria meningitidis)Cas9系统,其提供了超精确的CRISPR基因编辑平台。此外,本发明掺入了全长和截短的单引导RNA序列,其允许将完整的sgRNA‑Nme1Cas9载体插入与体内施用相容的腺相关病毒质粒中。此外,已经鉴定出II‑C型Cas9直系同原物,其靶向原间隔子相邻基序序列限于1~4个所需核苷酸之间。
搜索关键词: 靶向 crispr 递送 平台
【主权项】:
暂无信息
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