[发明专利]用于减少有需要的受试者中NKCC1表达的载体和药物组合物,以及相关的治疗处理方法在审
申请号: | 201880038547.7 | 申请日: | 2018-04-11 |
公开(公告)号: | CN110799649A | 公开(公告)日: | 2020-02-14 |
发明(设计)人: | 费代里科·明戈齐;朱塞佩·龙齐蒂;安德烈亚·孔泰斯塔比莱;劳拉·坎切达 | 申请(专利权)人: | 国家医疗保健研究所;埃夫里大学;吉尼松公司;意大利学院科技基金会;泰莱托恩基金会 |
主分类号: | C12N15/115 | 分类号: | C12N15/115;C12N15/113 |
代理公司: | 51258 成都超凡明远知识产权代理有限公司 | 代理人: | 王晖;刘明 |
地址: | 法国*** | 国省代码: | 法国;FR |
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摘要: | 本发明涉及基于使用人工microRNA(amiR)减少NKCC1表达的RNA干扰(RNAi)策略。特别地,本发明涉及通过使用人突触蛋白启动子驱动转基因表达来实现针对NKCC1的特异性amiR的神经元特异性表达的载体。 | ||
搜索关键词: | 神经元 特异性表达 转基因表达 启动子 突触 蛋白 驱动 | ||
【主权项】:
1.一种包含编码能够减少受试者中NKCC1表达的人工microRNA(amiR)的多核苷酸的载体,用于在有需要的受试者中降低NKCC1表达的治疗处理方法的用途,其特征在于,所述amiR包含选自由SEQ ID NO:4、8、15、16、18、23、25、39、40、44、45、53、57、64、66、67、68、69、82和88组成的组的至少一种核酸序列。/n
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