[发明专利]用于抑制ALAS1基因表达的组合物与方法有效
| 申请号： | 201811024839.3 | 申请日： | 2013-04-10 |
| 公开（公告）号： | CN109112131B | 公开（公告）日： | 2022-05-31 |
| 发明（设计）人： | B·贝滕考特;K·菲茨杰拉德;W·奎尔贝斯;M·亚苏达;R·J·德斯尼克 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司;西奈山伊坎医学院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向ALAS1基因的双链核糖核酸(dsRNA)组合物，和使用这类dsRNA组合物来改变(例如，抑制)ALAS1的表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 抑制 alas1 基因 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
1.一种用于抑制ALAS1的表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中所述dsRNA包括一个有义链和一个长度是15‑30个碱基对的反义链，并且该反义链与SEQ ID NO:1或382中的至少15个连续核苷酸互补。
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