[发明专利]用于治疗多囊肾病的修饰的低聚核苷酸在审
| 申请号： | 201780074216.4 | 申请日： | 2017-12-04 |
| 公开（公告）号： | CN110036019A | 公开（公告）日： | 2019-07-19 |
| 发明（设计）人： | C·R·艾勒森 | 申请（专利权）人： | 莱古路斯治疗法股份有限公司 |
| 主分类号： | C07H21/00 | 分类号： | C07H21/00;A61K31/712;A61K31/7125;A61P13/12;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供使用靶向miR‑17的修饰的低聚核苷酸治疗包括常染色体显性多囊肾病的多囊肾病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 低聚核苷酸 多囊肾病 修饰 常染色体显性多囊肾病 靶向 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种化合物，其包含由9个连接的核苷组成的修饰的低聚核苷酸，其中所述修饰的低聚核苷酸在5'至3'取向上具有以下核苷模式：NSNSNMNFNFNFNMNSNS其中后面有下标“M”的核苷是2'‑O‑甲基核苷，后面有下标“F”的核苷是2'‑氟核苷，后面有下标“S”的核苷是S‑cEt核苷，并且所有键联都是硫代磷酸酯键联；并且其中所述修饰的低聚核苷酸的核碱基序列包含核碱基序列5'‑CACUUU‑3'，其中每个胞嘧啶独立地选自非甲基化的胞嘧啶和5‑甲基胞嘧啶；或其药学上可接受的盐。
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