[发明专利]用于治疗神经退行性疾病的基因转移组合物、方法和用途在审
| 申请号： | 201780067919.4 | 申请日： | 2017-11-03 |
| 公开（公告）号： | CN110198712A | 公开（公告）日： | 2019-09-03 |
| 发明（设计）人： | B·L·戴维森;Y·H·陈;L·特塞多尔 | 申请（专利权）人： | 费城儿童医院 |
| 主分类号： | A61K31/343 | 分类号： | A61K31/343;A61K31/5377;A61K35/76;A61P25/28 |
| 代理公司： | 深圳市百瑞专利商标事务所(普通合伙) 44240 | 代理人： | 金辉 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了治疗哺乳动物溶酶体贮积病的方法，该方法包括将编码多肽的AAV颗粒给予于哺乳动物的中枢神经系统。AAV颗粒可以通过直接注射到脑、脊髓、脑脊髓液或其一部分中来递送以进行表达。 | ||
| 搜索关键词： | 哺乳动物 治疗神经退行性疾病 溶酶体贮积病 中枢神经系统 编码多肽 基因转移 脑脊髓液 直接注射 递送 脊髓 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种治疗患有溶酶体贮积病(LSD)的哺乳动物的方法，所述方法包括以下步骤：给哺乳动物的大脑或脊柱给予多个AAV颗粒，所述的AAV颗粒包含(i)AAV衣壳蛋白；(ii)插入一对AAV反向末端重复(ITR)之间的核酸，所述核酸编码具有溶酶体水解酶活性的多肽；(iii)驱动所述核酸表达的表达控制元件；以及所述AAV颗粒能够转导所述哺乳动物的细胞并提供所述多肽的表达。
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