[发明专利]神经肽表达载体以及用于治疗癫痫的方法在审

专利信息
申请号: 201780037765.4 申请日: 2017-06-15
公开(公告)号: CN109843913A 公开(公告)日: 2019-06-04
发明(设计)人: 雷吉娜·海尔布隆;克里斯托弗·施瓦策尔 申请(专利权)人: 柏林夏洛特医科大学
主分类号: C07K14/665 分类号: C07K14/665;C07K14/70
代理公司: 北京瀚仁知识产权代理事务所(普通合伙) 11482 代理人: 宋宝库
地址: 德国*** 国省代码: 德国;DE
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摘要: 发明提供了用于在体外、离体或体内将核酸序列转移至细胞中的递送载体。本发明提供了将核酸序列递送至细胞中的方法以及治疗局灶性癫痫的方法。
搜索关键词: 核酸序列 局灶性癫痫 细胞 表达载体 递送载体 神经肽 递送 离体 体外 癫痫 治疗 体内
【主权项】:
1.一种递送载体,包含对前强啡肽原或前强啡肽原变体编码的DNA序列,并且其中所述递送载体驱动前肽原的表达,所述前肽原是前强啡肽原或前强啡肽原变体,其中所述前肽原包含信号肽,并且其中所述前强啡肽原或前强啡肽原变体包含选自以下组的以下序列中的至少一个:a.Dyn A,其是SEQ Id No.7(SEQ ID No.1的207位至223位AA;ppDyn),或由前13位AA(第一个从N‑末端开始)组成的其变体,或由前8位AA(第一个从N‑末端开始)组成的其变体,b.Dyn B,其是SEQ ID No.8(SEQ ID No.1的226位至238位AA;ppDyn),c.亮脑啡肽,其是SEQ ID No.9(SEQ ID No.1的226位至254位AA;ppDyn),d.根据SEQ Id No.7的Dyn A的变体,其在从SEQ ID No.7(YGGFLRRI)的N‑端计数的前8位AA内具有至少60%的氨基酸序列同一性,即,在SEQ ID No.7中包含的所述序列YGGFLRRI中具有至少60%的氨基酸序列同一性,e.根据SEQ ID No.8的Dyn B的变体,其在从SEQ ID No.8(YGGFLRRQ)的N‑端计数的前8位AA内具有至少60%的氨基酸序列同一性,即,在SEQ ID No.8中包含的所述序列YGGFLRRQ中具有至少60%的氨基酸序列同一性,f.根据SEQ ID No.9的亮脑啡肽的变体,其在从SEQ ID No.9(YGGFLRRQ)的N‑端计数的前8位AA内具有至少60%的氨基酸序列同一性,即,在SEQ ID No.9中包含的所述序列YGGFLRRQ中具有至少60%的氨基酸序列同一性。
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