[发明专利]用于治疗眼咽型肌营养不良(OPMD)的试剂及其用途有效
| 申请号： | 201780034592.0 | 申请日： | 2017-04-13 |
| 公开（公告）号： | CN109219659B | 公开（公告）日： | 2022-09-09 |
| 发明（设计）人： | D·苏伊;迈克尔·格雷厄姆;卡皮西纳·托利特;阿尔伯托·马勒巴;乔治·J·迪克森 | 申请（专利权）人： | 贝尼泰克生物制药有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 李华英 |
| 地址： | 澳大利亚新*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本披露涉及靶向用于治疗眼咽型肌营养不良(OPMD)的PABPN1的RNA干扰(RNAi)试剂、包含这些RNA干扰试剂的组合物、及其用于治疗患有OPMD或倾向于患有OPMD的个体的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 眼咽型肌 营养不良 opmd 试剂 及其 用途 | ||
【主权项】：
1.一种RNA，该RNA包含至少17个连续核苷酸的效应子序列，该效应子序列与对应于PABPN1蛋白的RNA转录物的区域基本上互补，其中该RNA转录物的区域在SEQ ID NO:1‑3中的任一个中列出。
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