[发明专利]用于治疗性化合物的靶向配体有效
| 申请号： | 201780016137.8 | 申请日： | 2017-03-07 |
| 公开（公告）号： | CN109069529B | 公开（公告）日： | 2021-08-20 |
| 发明（设计）人： | D·B·罗泽玛;D·H·维基菲尔德;A·V·布罗金;J·D·本森;李䂦;裴涛;F·弗雷兹 | 申请（专利权）人： | 箭头药业股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/713 | 分类号： | A61K31/713;C12N15/11;C12N15/87 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖;陈扬扬 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体，其可用于将化合物导向体内的靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞，以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与表达抑制性寡聚化合物偶联时可以用于各种应用，包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达，这可以用于治疗对细胞、组织或生物体基因表达或活性响应的疾病或病症。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 化合物 靶向 | ||
【主权项】：
1.一种靶向配体，其包括式B的结构：![]()
其中，n是从1至20的整数；X是O、S或NH；并且靶向部分选自：N‑乙酰基‑半乳糖胺、半乳糖、半乳糖胺、N‑甲酰基‑半乳糖胺、N‑丙酰基‑半乳糖胺、N‑正丁酰基半乳糖胺和N‑异丁酰基半乳糖胺。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于箭头药业股份有限公司，未经箭头药业股份有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201780016137.8/，转载请声明来源钻瓜专利网。
