[发明专利]用于治疗杜兴肌营养不良和相关病症的组合物和方法在审
| 申请号： | 201680072146.4 | 申请日： | 2016-10-07 |
| 公开（公告）号： | CN108699555A | 公开（公告）日： | 2018-10-23 |
| 发明（设计）人： | G.迪克森 | 申请（专利权）人： | 萨勒普塔医疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7125;C07H21/04 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;罗文锋 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本公开内容涉及用于治疗杜兴肌营养不良和相关病症的组合物和方法。公开了修饰的反义寡聚体，用于治疗杜兴肌营养不良和相关病症。 | ||
| 搜索关键词： | 杜兴肌营养不良 相关病症 治疗 寡聚体 反义 修饰 | ||
【主权项】：
1.治疗具有杜兴肌营养不良和相关病症的受试者的方法，所述受试者具有在肌养蛋白基因中的突变，其对通过能够在肌养蛋白前‑mRNA的加工期间诱导外显子跳跃的反义寡聚体的治疗易感，所述方法包括：给予所述受试者有效量的反义寡聚体，所述反义寡聚体包含17‑40个亚单位，并进一步包含与包含人肌养蛋白前‑mRNA的外显子的靶标区中的12或更多个连续核苷酸互补的靶向序列，其中所述反义寡聚体诱导外显子的跳跃；其中，所述寡聚体包含至少一个亚单位，其为具有以下的核苷酸类似物：(i) 修饰的核苷间连键，(ii) 修饰的糖部分，或(iii) 前述的组合；和其中，已给予所述受试者肌生成抑制蛋白治疗剂，其在受试者中抑制肌生成抑制蛋白活性和肌生成抑制蛋白表达的一者或二者，从而治疗至少一种杜兴肌营养不良或相关病症。
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