[发明专利]用于诱导父本UBE3A表达的寡核苷酸有效
| 申请号： | 201680066253.6 | 申请日： | 2016-11-11 |
| 公开（公告）号： | CN108291226B | 公开（公告）日： | 2022-11-04 |
| 发明（设计）人： | 韦罗妮卡·科斯塔;马伊·黑特耶恩;马里乌斯·赫纳;拉维·姚高希亚;马斯·奥波尔·詹森;克里斯托弗·帕奇;吕克·彼泽森;索伦·韦斯特高·拉斯穆森 | 申请（专利权）人： | 豪夫迈·罗氏有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/11 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 吴小明;柳春琦 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及能够在动物或人神经元中诱导由父本等位基因表达泛素‑蛋白连接酶E3A(UBE3A)的寡核苷酸。寡核苷酸通过与SNORD109B下游的SNHG14长非编码RNA杂交来靶向UBE3A父本等位基因的抑制物。本发明还涉及用于治疗安吉尔曼综合征(Angelman syndrome)的药物组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 诱导 父本 ube3a 表达 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
1.一种反义寡核苷酸，所述反义寡核苷酸包含长度为10至30个核苷酸的连续核苷酸序列，所述连续核苷酸序列与人15号染色体上的位置25278410至25419462具有至少98％的互补性。
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