[发明专利]修饰的细胞和治疗方法在审
| 申请号： | 201680059180.8 | 申请日： | 2016-07-29 |
| 公开（公告）号： | CN108472314A | 公开（公告）日： | 2018-08-31 |
| 发明（设计）人： | 布兰登·莫里亚提;博·韦伯;斯科特·R·麦基弗;大卫·拉盖斯帕达;莫达希尔·乔杜里;史蒂文·A·罗森堡;道格拉斯·C·帕尔默;尼古拉斯·P·雷斯蒂福 | 申请（专利权）人： | 明尼苏达大学董事会;因提玛生物科学公司;美利坚合众国;由健康及人类服务部部长代表 |
| 主分类号： | A61K35/00 | 分类号： | A61K35/00;A61K35/17;A61K35/28;A61K38/00;C07H21/04;C07K14/725 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 郑霞 |
| 地址： | 美国明*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 公开了用于治疗癌症的遗传修饰组合物，如非病毒载体和T细胞。还公开了制备和使用该遗传修饰组合物治疗癌症的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 遗传修饰 非病毒载体 组合物治疗 治疗癌症 修饰 制备 癌症 细胞 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种遗传修饰免疫细胞，其包含：a.淋巴细胞，其中所述淋巴细胞来源于人类受试者；b.靶向多核酸的多核酸，其中所述靶向多核酸的多核酸被工程化以与所述淋巴细胞的基因组中的靶基因的特定区域杂交；c.核酸酶，其中所述核酸酶能够与所述靶向多核酸的多核酸相缔合以形成核蛋白复合体，其中所述核蛋白复合体能够在所述淋巴细胞的基因组中的所述靶基因中产生靶向双链断裂；以及d.靶多核酸，其中所述靶多核酸是在所述靶基因中包含双链断裂的基因组DNA，其中所述靶基因中的所述双链断裂导致所述靶基因功能的破坏，并且其中所述靶基因功能的所述破坏在所述核蛋白复合体与原代淋巴细胞群体接触时以至少60％的效率发生，其中所述遗传修饰免疫细胞能够扩充以产生具有所述靶基因的改变的功能的淋巴细胞克隆群体，并且其中所述淋巴细胞克隆群体适合施用于有需要的人。
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