[发明专利]用于治疗CLN2疾病的TPP1调配物及方法有效
| 申请号： | 201680025984.6 | 申请日： | 2016-05-05 |
| 公开（公告）号： | CN107847615B | 公开（公告）日： | 2022-01-25 |
| 发明（设计）人： | T·W·莱斯特;S·莫沙希;A·O·奥克哈马菲;C·A·奥尼尔 | 申请（专利权）人： | 生物马林药物股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K49/14 | 分类号： | A61K49/14;A61K48/00;A61P25/28 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖;陶家蓉 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 公开了用于鞘内、脑室内或眼内给药的包括重组人类三肽基肽酶‑1(rhTPP1)的调配物，及包括所述调配物的试剂盒。还公开使用rhTPP1预防及治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)疾病的症状的方法。所述调配物及方法有效使CLN2疾病进展停止且能够用于治疗患有CLN2或具有CLN2家族史的个体。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 cln2 疾病 tpp1 调配 方法 | ||
【主权项】：
一种调配物，包括重组人类三肽基肽酶‑1(rhTPP1)，用于脑室内、鞘内或眼内给药。
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