[发明专利]用于治疗庞帕病的反义寡核苷酸有效
| 申请号： | 201580042923.6 | 申请日： | 2015-06-10 |
| 公开（公告）号： | CN106661580B | 公开（公告）日： | 2022-02-15 |
| 发明（设计）人： | A·J·伯格斯马;E·范德沃尔特;W·W·M·皮吉那佩;A·T·范德普罗格;A·鲁瑟 | 申请（专利权）人： | 鹿特丹伊拉斯谟大学医疗中心 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00;A61K31/7088;A61P25/16 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 陶启长;陶家蓉 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及可用于治疗庞帕病以及用于调节GAA基因剪接的方法和治疗庞帕病的方法的反义寡聚化合物。包括反义寡聚化合物的药物组合物也是本发明的一部分。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 庞帕病 反义 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
靶向SEQ ID NO:1和SEQ ID NO:1的单核苷酸多态性的反义寡聚化合物。
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