[发明专利]皮肤与纤维化症候中的RNA干扰有效
申请号: | 201510524281.5 | 申请日: | 2011-03-24 |
公开(公告)号: | CN105131067B | 公开(公告)日: | 2019-02-19 |
发明(设计)人: | 阿纳斯塔西娅·赫沃罗瓦;威廉·萨洛蒙;琼安·卡门斯;德米特里·萨马尔斯基;托得·M·伍尔夫;帕米拉·A·帕夫克;林恩·利伯蒂娜;詹姆斯·卡尔迪亚;卡伦·G·布洛克 | 申请(专利权)人: | 雷克西制药公司 |
主分类号: | C07H21/02 | 分类号: | C07H21/02;A61K31/713 |
代理公司: | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人: | 沈敬亭;李海霞 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | 本发明涉及皮肤与纤维化症候中的RNA干扰,特别涉及具有改进的组织与细胞吸收特征的RNAi构建体以及在皮肤应用以及纤维化应用方面使用这些复合物的方法。本发明提供一种包含正义链以及反义链的双链核糖核酸(dsRNA),其中该反义链是与从表2、5、6、9、11、12、13、14、15、16、17以及23内的序列中选择的一种序列的至少12个连续核苷酸互补,并且其中该dsRNA是一种sd‑rxRNA。 | ||
搜索关键词: | 皮肤 纤维化 症候 中的 rna 干扰 | ||
【主权项】:
1.一种包含正义链以及反义链的双链核糖核酸(dsRNA),其中该正义链包含选自由SEQ ID NO:4309、4311、4313、4315、4317、4319、502、3793、3637,和3639组成的组的序列的至少12个连续核苷酸,并且其中该反义链包含选自SEQ ID NO:4310、4312、4314、4316、4318、501、1059、3794、3638,和3640的序列的至少12个连续核苷酸,其中该dsRNA是一种sd‑rxRNA,且其中该sd‑rxRNA包括一种分离的包含引导链和过客链的双链核酸分子,其中该分子的双链区域长度是8‑15个核苷酸,其中该引导链包含一种长度是4‑12个核苷酸的单链区域,其中该引导链的单链区域包含3、4、5、6、7、8、9、10、11或12个硫代磷酸酯修饰,并且其中该双链核酸分子的核苷酸的至少40%是经过修饰的。
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