[发明专利]用于抑制ALAS1基因表达的组合物与方法有效
| 申请号： | 201480062979.3 | 申请日： | 2014-10-03 |
| 公开（公告）号： | CN105980559B | 公开（公告）日： | 2020-11-06 |
| 发明（设计）人： | B·贝腾考特;K·菲茨杰拉德;W·奎贝斯;R·J·德斯尼克;M·亚苏达 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司;西奈山伊坎医学院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61K31/713;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向ALAS1基因的双链核糖核酸(dsRNA)组合物，和使用这类dsRNA组合物来改变(例如，抑制)ALAS1的表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 抑制 alas1 基因 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种用于抑制ALAS1的表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中所述dsRNA包括有义链和反义链，该反义链包括与ALAS1 RNA转录物(例如，SEQ ID NO:1)互补的区域，该反义链包括来自具有UAAGAUGAGACACUCUUUCUGGU(SEQ ID NO:4153)或UAAGAUGAGACACUCTUUCUGGU(SEQ ID NO:4154)的反义序列的至少20个连续核苷酸。
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