[发明专利]Charcot-Marie-Tooth病的治疗剂的筛选方法以及为此所使用的自分化运动神经元在审
| 申请号： | 201480031644.5 | 申请日： | 2014-04-01 |
| 公开（公告）号： | CN105264068A | 公开（公告）日： | 2016-01-20 |
| 发明（设计）人： | 金润泰;崔炳玉;禹昭妍;金枝妍;郑圣哲;洪永彬;朴晋模 | 申请（专利权）人： | 三星生命公益财团;株式会社钟根堂 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N5/079;C12Q1/68;G01N33/15 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 洪俊梅;张淑珍 |
| 地址： | 韩国*** | 国省代码： | 韩国;KR |
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| 摘要： | 本发明涉及诱导多能干细胞和通过使用由所述诱导多能干细胞分化而来的运动神经元筛选用于Charcot-Marie-Tooth病(CMT)的治疗剂的方法。具体而言，本发明使得如下方面成为可能：从源自CMT患者的人成纤维细胞制备诱导多能干细胞；通过使用由所述诱导多能干细胞分化而来的运动神经元，经由筛选CMT治疗剂候选物质来确定药物的有效性；以及，经由用于制备所述诱导多能干细胞的方法来制备自体运动神经元，从而用于筛选患者个性化治疗药物和患者个性化治疗。 | ||
| 搜索关键词： | charcot marie tooth 治疗 筛选 方法 以及 为此 使用 分化 运动 神经元 | ||
【主权项】：
一种用于从体细胞制备运动神经元的方法，所述体细胞来源于Charcot‑Marie‑Tooth病(CMT)患者，所述方法包括以下步骤：1)从Charcot‑Marie‑Tooth病(CMT)患者获得人的体细胞；2)用引入有OCT4转基因、SOX2转基因、KLF4转基因和c‑MYC转基因的载体转染步骤1)的来源于CMT患者的所述人的体细胞，随后进行培养以诱导出诱导多能干细胞(iPSC)；以及3)通过在视黄酸和音猬因子的存在下将步骤2)中制备的所述诱导多能干细胞进行培养，诱导出运动神经元。
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