[发明专利]腺相关病毒介导的基因向中枢神经系统转移在审
| 申请号： | 201480027622.1 | 申请日： | 2014-05-15 |
| 公开（公告）号： | CN105377039A | 公开（公告）日： | 2016-03-02 |
| 发明（设计）人： | R·S·麦基弗;L·R·贝勒;W·洛;C·费尔班克斯;K·科扎尔斯基 | 申请（专利权）人： | 明尼苏达大学董事会;锐进科斯生物股份有限公司 |
| 主分类号： | A01N63/00 | 分类号： | A01N63/00;C12N15/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京律盟知识产权代理有限责任公司 11287 | 代理人： | 章蕾 |
| 地址： | 美国明*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供一种预防、抑制或治疗与例如哺乳动物的中枢神经系统疾病有关的一或多种症状的方法，所述方法是通过鞘内、脑室内或血管内投与rAAV来实现，所述rAAV编码与所述疾病有关的基因产物，其中相对于未患所述疾病的哺乳动物，所述基因产物不存在或以较低水平存在。 | ||
| 搜索关键词： | 相关 病毒 基因 中枢神经系统 转移 | ||
【主权项】：
一种预防、抑制或治疗有需要的哺乳动物的与中枢神经系统疾病有关的一或多种症状的方法，其包含：向所述哺乳动物鞘内投与包含有效量的重组腺相关病毒rAAV载体的组合物，所述rAAV载体包含编码基因产物的开放阅读框架，在所述哺乳动物中所述基因产物的表达预防、抑制或治疗所述一或多种症状，其中所述rAAV不是AAV‑2，或其中向所述哺乳动物鞘内投与渗透增强剂。
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