[发明专利]用于抑制基因表达的组合物及其用途在审

专利信息
申请号: 201410573396.9 申请日: 2010-08-26
公开(公告)号: CN104673795A 公开(公告)日: 2015-06-03
发明(设计)人: S.阿格拉瓦尔;E.坎迪马拉;M.普塔;兰涛;L.巴加特;王大庆;郁东 申请(专利权)人: 艾德拉药物股份有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K31/7088;A61P37/06;A61P35/00;A61P31/00;A61P11/00;A61P29/00;A61P17/00;A61P37/08;A61P11/06;A61P33/00
代理公司: 北京市柳沈律师事务所 11105 代理人: 张文辉
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 发明人已经检查了用于提供更有效的基因表达封闭化合物的手段。本发明人发现了令人惊奇地提高基因表达封闭分子的效率的新结构特征。这些特征包括存在多个3’端以及5’端的接头。令人惊奇的是,这些特征以降低基因表达封闭化合物的生物不稳定性的方式提高了该化合物的效率。更令人惊奇的是,已经发现这些效果可以用于基于DNA和RNA寡核苷酸的化合物两者并且可以用于传统的反义以及RNAi技术。
搜索关键词: 用于 抑制 基因 表达 组合 及其 用途
【主权项】:
一种合成的基于寡核苷酸的化合物,其包含与不同的单链RNA序列互补的两个寡核苷酸,其中所述寡核苷酸通过核苷酸联接(linkage)或非核苷酸接头在它们的5’端连接,使得所述基于寡核苷酸的化合物具有两个可及的3’端。
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