[发明专利]基于CRISPR的基因组修饰和调控有效
| 申请号： | 201380072477.4 | 申请日： | 2013-12-05 |
| 公开（公告）号： | CN105142669B | 公开（公告）日： | 2018-07-03 |
| 发明（设计）人： | F．陈;G．D．戴维斯 | 申请（专利权）人： | 西格马－奥尔德里奇有限责任公司 |
| 主分类号： | A61K45/00 | 分类号： | A61K45/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;黄希贵 |
| 地址： | 美国密*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供经工程改造用于在真核细胞或胚胎中表达的RNA指导的核酸内切酶，和在真核细胞或胚胎中将RNA指导的核酸内切酶用于靶基因组修饰的方法。也提供融合蛋白，其中各融合蛋白包含CRISPR/Cas样蛋白或其片段和效应子结构域。效应子结构域可以是剪切结构域、表观遗传修饰结构域、转录激活结构域或转录抑制子结构域。也提供使用融合蛋白修饰染色体序列或调控染色体序列表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 融合蛋白 结构域 核酸内切酶 染色体序列 真核细胞 效应子 修饰 胚胎 转录激活结构域 基因组修饰 靶基因组 工程改造 剪切结构 遗传修饰 转录抑制 子结构 调控 蛋白 | ||
【主权项】：
1.用于整合外源序列到真核细胞的染色体序列的方法，所述方法包括：a) 向真核细胞引入(i)至少一种包含至少一个核定位信号的RNA指导的核酸内切酶或编码至少一种包含至少一个核定位信号的RNA指导的核酸内切酶的核酸，其中所述至少一种RNA指导的核酸内切酶是成簇的规律间隔的短回文重复(CRISPR)/CRISPR相关的(Cas) (CRISPR/Cas)类型II系统蛋白并且所述CRISPR/Cas类型II系统蛋白是Cas9蛋白，(ii)至少一种编码至少一种指导RNA的指导RNA或DNA，和(iii)至少一种包含外源序列的供体多核苷酸；和b)培养所述真核细胞使得所述指导RNA将所述RNA指导的核酸内切酶定向至染色体序列中的靶位点和原间隔毗连基序(PAM)，其中所述RNA指导的核酸内切酶将双链断裂引入，并且所述双链断裂通过DNA修复过程修复使得所述外源序列整合到染色体序列。
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