[发明专利]用于抑制ALAS1基因表达的组合物与方法有效
| 申请号： | 201380029258.8 | 申请日： | 2013-04-10 |
| 公开（公告）号： | CN104540948B | 公开（公告）日： | 2018-09-21 |
| 发明（设计）人： | B·贝滕考特;K·菲茨杰拉德;W·奎尔贝斯;M·亚苏达;R·J·德斯尼克 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司;西奈山伊坎医学院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P43/00 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向ALAS1基因的双链核糖核酸(dsRNA)组合物，和使用这类dsRNA组合物来改变(例如，抑制)ALAS1的表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 双链核糖核酸 基因表达 靶向 基因 | ||
【主权项】：
1.一种用于抑制ALAS1的表达的双链核糖核酸(dsRNA)，包括：(i)包含SEQ ID NO:1295的至少15个连续核苷酸的有义链；(ii)与SEQ ID NO:1的至少核苷酸871‑889互补的反义链；和(ii)包含一个或多个N‑乙酰基半乳糖胺(GalNAc)衍生物的配体，其中所述有义链和所述反义链各自长度为15‑30个核苷酸。
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