[发明专利]通过抑制RNA酶H1的天然反义转录物而治疗RNA酶H1相关疾病在审
| 申请号： | 201180006257.2 | 申请日： | 2011-01-25 |
| 公开（公告）号： | CN102782135A | 公开（公告）日： | 2012-11-14 |
| 发明（设计）人： | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61K48/00;C12N15/63 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所 11313 | 代理人： | 郝文博 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及调节RNA酶H1的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向RNA酶H1的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗RNA酶H1表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 抑制 rna h1 天然 反义 转录 治疗 相关 疾病 | ||
【主权项】：
一种体内或体外调节患者细胞或组织中RNA酶H1多核苷酸的功能和/或表达的方法，所述方法包括：将所述细胞或组织与长度为5至30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与包括SEQ ID NO:2的核苷酸1至437或SEQ ID NO:3的核苷酸1至278或SEQ ID NO:4的核苷酸1至436或SEQ ID NO:5的核苷酸1至1140中的5至30个连续核苷酸的多核苷酸的反向互补序列具有至少50%序列同一性；从而体内或体外调节患者细胞或组织中RNA酶H1多核苷酸的功能和/或表达。
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