[发明专利]通过抑制膜结合转录因子肽酶，位点1(MBTPS1)的天然反义转录物来治疗MBTPS1相关疾病有效
| 申请号： | 201080056319.6 | 申请日： | 2010-12-15 |
| 公开（公告）号： | CN102712927B | 公开（公告）日： | 2017-12-01 |
| 发明（设计）人： | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/57;C12N9/48;A61K48/00;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所11313 | 代理人： | 刘博 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及调节膜结合转录因子肽酶，位点1(MBTPS1)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是，通过靶向膜结合转录因子肽酶，位点1(MBTPS1)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗与MBTPS1表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 抑制 结合 转录 因子 肽酶 mbtps1 天然 反义 治疗 相关 疾病 | ||
【主权项】：
至少一种靶向膜结合转录因子肽酶，位点1多核苷酸的天然反义转录物的反义寡核苷酸在制备体内或体外上调患者细胞或组织中膜结合转录因子肽酶，位点1多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，所述反义寡核苷酸的长度为10至30个核苷酸，其中所述膜结合转录因子肽酶，位点1多核苷酸的天然反义转录物的序列为SEQ ID NO：2。
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