[发明专利]通过针对DMD家族的天然反义转录物的抑制治疗肌营养蛋白家族相关疾病有效
| 申请号： | 201080030861.4 | 申请日： | 2010-05-07 |
| 公开（公告）号： | CN102459597B | 公开（公告）日： | 2020-06-30 |
| 发明（设计）人： | J.科拉德;O.霍尔科瓦谢尔曼 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 熊玉兰;郭文洁 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及反义寡核苷酸，其调节肌营养蛋白家族的表达和/或功能，尤其是通过靶向肌营养蛋白家族的天然反义多核苷酸。本发明也涉及这些反义寡核苷酸的鉴定及其在治疗与DMD家族表达有关的疾病和病症中的应用。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 针对 dmd 家族 天然 反义 转录 抑制 治疗 营养 蛋白 相关 疾病 | ||
【主权项】：
一种在体内或体外调节患者细胞或组织中肌营养蛋白家族多核苷酸的功能和/或表达的方法，其包括：使所述细胞或组织与长度5 – 30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸接触，其中所述至少一种寡核苷酸与多核苷酸的反向互补体具有至少50％序列同一性，所述多核苷酸包括在SEQ ID NO：3的核苷酸1‑378、SEQ ID NO：4的核苷酸1‑294、SEQ ID NO：5的核苷酸1‑686、SEQ ID NO：6的核苷酸1‑480和SEQ ID NO：7的核苷酸1‑501内的5 ‑ 30个连续核苷酸（图3）；从而在体内或体外调节患者细胞或组织中所述肌营养蛋白家族多核苷酸的功能和/或表达。
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