[发明专利]减小大小的自递送RNAi化合物在审

专利信息
申请号: 200980146492.2 申请日: 2009-09-22
公开(公告)号: CN102405286A 公开(公告)日: 2012-04-04
发明(设计)人: 阿纳斯塔西娅·赫沃罗娃;威廉·萨洛蒙;乔安妮·卡门斯;德米特里·萨马尔斯基;托德·M·伍尔夫;詹姆斯·卡迪亚 申请(专利权)人: 阿克赛医药公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K31/713
代理公司: 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 代理人: 顾晋伟;郑斌
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 发明涉及具有最小双链区的RNAi构建体以及它们在基因沉默中的应用。与本发明相关的RNAi构建体包含8-14个核苷酸的双链区和多种化学修饰,并且在基因沉默中非常高效。
搜索关键词: 减小 大小 递送 rnai 化合物
【主权项】:
分离的不对称核酸分子,其包含最小长度为16个核苷酸的引导链,以及负载链,它们形成具有双链区和单链区的双链核酸,所述双链区长度为8‑15个核苷酸,所述单链区长度为5‑12个核苷酸,其中所述负载链与亲脂基团连接,其中所述双链核酸中至少40%的核苷酸被修饰,并且其中所述单链区具有至少2个硫代磷酸酯修饰。
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