[发明专利]通过颅内递送SIRNA治疗亨廷顿氏舞蹈症的组合物、装置和方法有效
| 申请号： | 200780037105.2 | 申请日： | 2007-08-08 |
| 公开（公告）号： | CN101522202A | 公开（公告）日： | 2009-09-02 |
| 发明（设计）人： | 威廉姆·F·卡恩米勒 | 申请（专利权）人： | 美敦力公司 |
| 主分类号： | A61K31/70 | 分类号： | A61K31/70 |
| 代理公司： | 天津市北洋有限责任专利代理事务所 | 代理人： | 江镇华 |
| 地址： | 美国明*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了治疗神经退行性障碍的装置、小干扰RNA和方法，该方法包括手术植入导管以使该导管的排放部位与脑内预定的注入部位相邻，并且通过该导管的排放部位排放预定剂量的能够抑制至少一种神经退行性蛋白产生的至少一种物质。本发明还提供了体内治疗亨廷顿氏舞蹈症而不会损伤患者细胞内质网、自发运动活动和自主运动活动的有益的小干扰RNA载体、系统和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 递送 sirna 治疗 亨廷顿氏 舞蹈 组合 装置 方法 | ||
【主权项】：
1. 一种用于治疗亨廷顿氏舞蹈症的医学系统，包括：a)颅内通路装置；b)定位脑部预定位置的定位器件，所述的预定位置含有至少一个细胞表达亨廷顿蛋白；c)可递送数量的小干扰RNA，所述小干扰RNA包括第一链，该链含有至少19个连续核苷酸，核苷酸由选自序列SEQ.ID.NO：24或序列SEQ.ID.NO：25的基团或编码所述小干扰RNA的载体编码；d)递送器件，用于通过所述颅内通路装置来递送所述小干扰RNA到所述脑部位置。
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