本发明提供了一种提高DNA修复效率的辅助蛋白及其基因编辑载体和应用,属于基因编辑与基因治疗技术领域。本发明提供的提高DNA修复效率的辅助蛋白的核苷酸序列如SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:2或SEQ ID NO:3所示。本发明提供的辅助蛋白片段更短,相比于RAD51‑Cas9n系统,同源重组效率更高,更适合转基因病毒载体包装;相比于Prime editing系统,能修复多碱基与大片段DNA变异,修复功能更强。
本发明属于基因编辑和基因治疗技术领域,本发明提供了一种用于靶向降解PCSK9mRNA的sgRNA及其基因编辑载体和应用。本发明提供的用于靶向降解PCSK9mRNA的sgRNA的核苷酸序列如SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:2或SEQ ID NO:3所示。本发明提供的3个sgRNA对PCSK9mRNA具有不同程度的降解作用,其中如序列SEQ ID NO:2所示的sgRNA的降解作用最明显,降解效率能达到70~75%。