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[发明专利]用于治疗溶酶体贮积病的VLP-CN201911300544.9在审
发明人：维多利亚·德米娜;马库斯·斯塔夫;塞尔吉·索蒂尼科夫;海科·曼尼加 -专利权人：纽卫制药有限公司
申请日： 2019-12-17 - 公布日： 2020-06-26 - 主分类号： C07K14/025 文献下载
摘要：本发明涉及与溶酶体酶或编码溶酶体酶的表达载体缔合的病毒样颗粒(VLP)，其用于治疗溶酶体贮积病的方法。本发明还涉及用于治疗溶酶体贮积病的方法的药物组合物、编码溶酶体酶的表达载体和将VLP与编码溶酶体酶的表达载体缔合的方法。
用于治疗溶酶体贮积病 vlp

[发明专利]溶酶体靶向肽及其应用-CN200980123156.6有效
发明人：乔纳森·H·勒博茨;约翰·玛嘎 -专利权人：齐斯特治疗公司
申请日： 2009-05-07 - 公布日： 2011-05-18 - 主分类号： C07K19/00 文献下载
摘要：本发明提供了基于GILT技术的用于有效溶酶体靶向的进一步改善的组合物和方法。尤其是，本发明提供了使用抗弗林蛋白酶的溶酶体靶向肽用于将溶酶体酶靶向溶酶体的方法和组合物。本发明还提供了使用对胰岛素受体具有降低或减小的结合亲和力的溶酶体靶向肽用于将溶酶体酶靶向溶酶体的方法和组合物。
溶酶体靶向及其应用

[发明专利]用于筛查MPS I、II、IIIA、IIIB、IVA、VI和VII的试剂和方法-CN201480056093.8有效
发明人： M·H·戈尔伯;A·B·库马尔;F·霍克特;Z·斯巴希尔;M·N·巴斯纳斯罗德里格兹;F·图雷克;R·C·斯科特 -专利权人：华盛顿大学商业中心
申请日： 2014-09-05 - 公布日： 2021-03-12 - 主分类号： A61K38/47 文献下载
摘要：用于测定与溶酶体贮积病有关的酶MPS‑I、MPS‑II、MPS‑IIIA、MPS‑IIIB、MPS‑IVA、MPS‑VI和MPS VII的试剂、方法和试剂盒。在一个方面，本发明提供了用于测定与溶酶体贮积病有关的一种或多种酶的方法。在第一个实施方案中，所述方法包括：(a)使样品与第一溶液接触以提供包含一种或多种溶酶体酶的溶液；(b)使溶液中的一种或多种溶酶体酶与要分析的每种溶酶体酶的酶底物接触，和将所述底物与所述酶一起温育足以提供包含所述样品中存在的每种溶酶体酶的酶产物的溶液的时间
用于 mps ii iiia iiib iva vi vii 试剂方法

[发明专利]用于筛查MPS I、II、IIIA、IIIB、IVA、VI和VII的试剂和方法-CN201910771209.0有效
发明人： M·H·戈尔伯;A·B·库马尔;F·霍克特;Z·斯巴希尔;M·N·巴斯纳斯罗德里格兹;F·图雷克;R·C·斯科特 -专利权人：华盛顿大学商业中心
申请日： 2014-09-05 - 公布日： 2022-05-24 - 主分类号： G01N30/02 文献下载
摘要：用于测定与溶酶体贮积病有关的酶MPS‑I、MPS‑II、MPS‑IIIA、MPS‑IIIB、MPS‑IVA、MPS‑VI和MPS VII的试剂、方法和试剂盒。在一个方面，本发明提供了用于测定与溶酶体贮积病有关的一种或多种酶的方法。在第一个实施方案中，所述方法包括：(a)使样品与第一溶液接触以提供包含一种或多种溶酶体酶的溶液；(b)使溶液中的一种或多种溶酶体酶与要分析的每种溶酶体酶的酶底物接触，和将所述底物与所述酶一起温育足以提供包含所述样品中存在的每种溶酶体酶的酶产物的溶液的时间
用于 mps ii iiia iiib iva vi vii 试剂方法

[发明专利]化学交联剂-CN201480008669.3在审
发明人： H·杜 -专利权人：阿米库斯治疗学公司
申请日： 2014-03-14 - 公布日： 2015-12-23 - 主分类号： C12N9/24 文献下载
摘要：本文披露了化学缀合的方法，该方法包含使溶酶体酶与第一交联剂接触以引入醛基；使溶酶体靶向肽与第二交联剂接触以在N-末端残基处引入酰肼基；使步骤a.中具有醛基的溶酶体酶与步骤b中在N-末端残基处具有酰肼基的溶酶体靶向肽接触；并且形成溶酶体酶-溶酶体靶向肽缀合物。
化学交联剂

[发明专利]溶酶体贮积病酶-CN201510519223.3有效
发明人： A·奎因;A·J·哈维 -专利权人：辛那杰瓦生物制药股份有限公司
申请日： 2011-04-23 - 公布日： 2020-03-31 - 主分类号： A61K38/46 文献下载
摘要：本发明提供了具有特定糖基化模式以内化至靶细胞中的重组人溶酶体酸性脂酶的组合物，包含编码人溶酶体酸性脂酶的核酸的载体，用所述载体转化的宿主细胞，包含重组人溶酶体酸性脂酶的药物组合物，和治疗与溶酶体酸性脂酶缺乏相关的病况的方法
溶酶体贮积病酶

[发明专利]溶酶体贮积病酶-CN201180031009.3有效
发明人： A·奎因;A·J·哈维 -专利权人：辛那杰瓦生物制药股份有限公司
申请日： 2011-04-23 - 公布日： 2013-03-20 - 主分类号： C12N9/20 文献下载
摘要：本发明提供了具有特定糖基化模式以内化至靶细胞中的重组人溶酶体酸性脂酶的组合物，包含编码人溶酶体酸性脂酶的核酸的载体，用所述载体转化的宿主细胞，包含重组人溶酶体酸性脂酶的药物组合物，和治疗与溶酶体酸性脂酶缺乏相关的病况的方法
溶酶体贮积病酶

[发明专利]制备活性高度磷酸化人溶酶体硫酸酯酶及其应用-CN201510546716.6在审
发明人： M·C·维拉德;V·科帕卡;M·德沃莱克－艾维尔;E·普格;C·豪格 -专利权人：生物马林药物股份有限公司
申请日： 2009-01-16 - 公布日： 2016-01-27 - 主分类号： C12N9/16 文献下载
摘要：本发明提供活性高度磷酸化溶酶体硫酸酯酶的组合物、它们的药物组合物、产生和纯化此类溶酶体硫酸酯酶的方法以及它们在诊断、预防或治疗疾病和病症中的应用，尤其包括溶酶体硫酸酯酶缺乏所致或与之相关的溶酶体贮积症。
制备活性高度磷酸化溶酶体硫酸酯酶及其应用

[发明专利]制备活性高度磷酸化人溶酶体硫酸酯酶及其应用-CN200980108887.3无效
发明人： M·C·维拉德;V·科帕卡;M·德沃莱克-艾维尔;E·普格;C·豪格 -专利权人：生物马林药物股份有限公司
申请日： 2009-01-16 - 公布日： 2011-04-20 - 主分类号： C12N9/16 文献下载
摘要：本发明提供活性高度磷酸化溶酶体硫酸酯酶的组合物、它们的药物组合物、产生和纯化此类溶酶体硫酸酯酶的方法以及它们在诊断、预防或治疗疾病和病症中的应用，尤其包括溶酶体硫酸酯酶缺乏所致或与之相关的溶酶体贮积症。
制备活性高度磷酸化溶酶体硫酸酯酶及其应用

[发明专利]糖蛋白及其制备方法-CN02815803.2无效
发明人：竹内诚;千叶靖典;地神芳文;樱庭均;小林和男 -专利权人：独立行政法人产业技术综合研究所;财团法人东京都医学研究机构
申请日： 2002-06-14 - 公布日： 2004-10-27 - 主分类号： C12P21/00 文献下载
摘要：一种生产具有包含甘露糖－6－磷酸酯的酸性糖链的溶酶体酶的方法，所述方法的特征在于包括：在培养基中培养通过将溶酶体酶引入酵母糖链合成酶变体而获得的酶细胞，从所述培养物收集具有包含磷酸酯的糖链的溶酶体酶，然后用α－甘露糖苷酶处理所述酶；以及用所述方法产生的用于治疗人类溶酶体酶缺陷的药用组合物。使用上述酶，利用遗传工程技术可大量和高纯度生产具有包含磷酸酯的酸性糖链的糖蛋白，所述酸性糖链可以用作转运进入哺乳动物例如人的细胞内溶酶体的标记性标志。可以利用上述具有包含磷酸酯的酸性糖链的糖蛋白作为有效治疗人类溶酶体酶缺陷等的药物。
糖蛋白及其制备方法

[发明专利]一种拟南芥γ‑INF诱导的溶酶体巯基还原酶基因及其应用-CN201710602854.0在审
发明人：诸葛强;桑明;张嘉鑫;陈燕 -专利权人：南京林业大学
申请日： 2017-07-21 - 公布日： 2017-10-27 - 主分类号： C12N15/53 文献下载
摘要：本发明公开了一种拟南芥γ‑INF诱导的溶酶体巯基还原酶基因及其应用，该γ‑INF诱导的溶酶体巯基还原酶基因的DNA序列如SEQ ID NO.1所示，其表达蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO.2所示。本发明首次从植物拟南芥中克隆出γ‑INF诱导的溶酶体巯基还原酶基因cDNA全长序列，并成功表达出溶酶体巯基还原酶蛋白，采用体外巯基蛋白酶活性检测方法测定体外表达的拟南芥γ‑INF诱导的溶酶体巯基还原酶对人IgG的巯基还原酶活性，结果显示该蛋白具有很强的巯基还原酶活性，在植物免疫研究领域将有广泛的用途。
一种拟南芥 inf 诱导溶酶体巯基还原酶基因及其应用

[发明专利]用于内化酶的组合物和方法-CN202211577637.8在审
发明人： A·拜克;K·齐格纳 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2016-12-08 - 公布日： 2023-06-02 - 主分类号： A61K38/46 文献下载
摘要：本发明公开了用于治疗溶酶体贮积病的组合物和方法。本发明公开了含有内化效应物结合结构域和溶酶体替代酶活性的生物治疗复合物。生物治疗复合物能够进入细胞，隔离到溶酶体内，并且将替代酶活性递送到溶酶体。
用于内化组合方法

[发明专利]用于内化酶的组合物和方法-CN201680071498.8有效
发明人： A·拜克;K·齐格纳 -专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日： 2016-12-08 - 公布日： 2022-12-23 - 主分类号： A61K38/47 文献下载
摘要：本发明公开了用于治疗溶酶体贮积病的组合物和方法。本发明公开了含有内化效应物结合结构域和溶酶体替代酶活性的生物治疗复合物。生物治疗复合物能够进入细胞，隔离到溶酶体内，并且将替代酶活性递送到溶酶体。
用于内化组合方法

[发明专利]包含修饰的GlcNAc-1-磷酸转移酶的组合物及其使用方法-CN201780074201.8在审
发明人： S.科恩菲尔德;柳林;W.李;B.多雷 -专利权人：华盛顿大学
申请日： 2017-10-02 - 公布日： 2020-07-28 - 主分类号： C12N9/12 文献下载
摘要：本公开提供一种修饰的UDP‑GlcNAc:溶酶体酶GlcNAc‑1‑磷酸转移酶，其具有增强的磷酸化溶酶体酶的能力；及其使用方法。
包含修饰 glcnac 磷酸转移酶组合及其使用方法

[发明专利]一种溶酶体膜包覆纳米颗粒的制备方法-CN201910888938.4有效
发明人：刘惠玉;魏炜;李闪闪 -专利权人：北京化工大学
申请日： 2019-09-19 - 公布日： 2020-10-27 - 主分类号： A61K47/46 文献下载
摘要：本发明涉及一种溶酶体膜包覆纳米颗粒的制备方法。在巨噬细胞驱动的作用下，合成活性溶酶体膜包覆的纳米颗粒。具体为首先用脂多糖活化巨噬细胞，刺激巨噬细胞中溶酶体相关蛋白酶分泌并增强其酶活性，其次，利用巨噬细胞的吞噬能力，将制备好的纳米颗粒与巨噬细胞共孵育，使巨噬细胞吞噬纳米颗粒，将纳米颗粒内化于巨噬细胞溶酶体中，最终利用溶酶体提取试剂盒提取溶酶体而得到具有溶酶体膜包覆的纳米颗粒。另一方面，以巨噬细胞为驱动力，所制备出的溶酶体膜包覆纳米颗粒保存了溶酶体内水解酶的活性。
一种溶酶体膜包覆纳米颗粒制备方法

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