[发明专利]一种腺相关病毒基因治疗载体及其在制备治疗苯丙酮尿症的药物中的应用在审
| 申请号： | 202310624815.6 | 申请日： | 2023-05-30 |
| 公开（公告）号： | CN116656740A | 公开（公告）日： | 2023-08-29 |
| 发明（设计）人： | 李学坤;舒强;阮靖华;吴慧旦;丁倩芸 | 申请（专利权）人： | 浙江大学 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N15/53;A61K48/00;A61K38/44;A61P3/00 |
| 代理公司： | 杭州求是专利事务所有限公司 33200 | 代理人： | 郑海峰 |
| 地址： | 310058 浙江*** | 国省代码： | 浙江;33 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种腺相关病毒基因治疗载体及其在制备治疗苯丙酮尿症(PKU)的药物中的应用，所述腺相关病毒基因治疗载体包含增强子、启动子、内含子、和人PAH编码基因，所述启动子为人α1抗胰蛋白酶(alpha‑1‑antitrypsin，α1AT)启动子。本发明提供的基因治疗载体仅在肝脏中特异性表达PAH，显著提高PKU小鼠肝脏中PAH的表达水平，显著降低PKU小鼠中PHE的异常积累，并长期保持在正常小鼠水平，PKU治疗小鼠毛色也得到显著改善。结果提示本研究开发的基因治疗载体通过提高肝脏中PAH的水平，恢复其血液中PHE，从而达到PKU疾病的有效治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 相关 病毒 基因治疗 载体 及其 制备 治疗 丙酮 药物 中的 应用 | ||
【主权项】：
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