[发明专利]通过外显子-51的跳读在DMD患者中用于肌养蛋白挽救的寡聚化合物在审
| 申请号： | 202180079017.9 | 申请日： | 2021-10-04 |
| 公开（公告）号： | CN116940679A | 公开（公告）日： | 2023-10-24 |
| 发明（设计）人： | 路易斯·加西亚;奥雷莉·戈扬瓦勒;费多尔·斯维纳尔舒克;格拉齐耶拉·格里菲思;奥雷莉·阿夫里-德尔普朗克 | 申请（专利权）人： | SQY治疗公司;凡尔赛大学;国家健康与医学研究院 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 张福誉;刘振佳 |
| 地址： | 法国诺瓦*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 公开了包含10至50个单体亚基的寡聚化合物，其序列的至少一部分与以下序列互补：AAGGAAACUGCCAUCUCCAA(所附序列表中的SEQ ID NO:1)。还公开了包含所述寡聚化合物的药物组合物及其用于治疗迪谢内肌营养不良的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 外显子 51 dmd 患者 用于 蛋白 挽救 化合物 | ||
【主权项】：
暂无信息
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