[发明专利]氨溴索、千金藤和汉防已在治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症中的应用有效
| 申请号： | 202110153929.8 | 申请日： | 2021-02-04 |
| 公开（公告）号： | CN112773779B | 公开（公告）日： | 2022-08-16 |
| 发明（设计）人： | 张惠文;胡佳悦;易梦妮;占霞 | 申请（专利权）人： | 上海交通大学医学院附属新华医院;上海市儿科医学研究所 |
| 主分类号： | A61K31/137 | 分类号： | A61K31/137;A61K36/59;A61P1/16;A61P1/14;C12N5/0781 |
| 代理公司： | 上海政济知识产权代理事务所(普通合伙) 31479 | 代理人： | 黄佳丽 |
| 地址： | 200000 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明涉及三种小分子，包括氨溴索、千金藤、汉防已在制备治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的药物中的应用。本发明通过大量的细胞实验得出氨溴索、千金藤、汉防已能有效治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症，包括升高其酶活性、减少底物贮积。与其他治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的药物相比，更为安全有效，且由于是小分子药物，能透过血脑屏障。 | ||
| 搜索关键词： | 氨溴索 千金 防已 治疗 酸性 磷脂酶 缺乏 中的 应用 | ||
【主权项】：
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