[发明专利]一种利用CRISPR/Cas9系统同源重组修复IL-2RG缺陷基因的方法在审
| 申请号： | 201810260425.4 | 申请日： | 2018-03-27 |
| 公开（公告）号： | CN108504685A | 公开（公告）日： | 2018-09-07 |
| 发明（设计）人： | 孙秀莲;吴向萍 | 申请（专利权）人： | 宜明细胞生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/90;A01K67/027 |
| 代理公司： | 东莞市华南专利商标事务所有限公司 44215 | 代理人： | 刘克宽 |
| 地址： | 100094 北京市海淀区永丰屯*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种利用CRISPR/Cas9系统同源重组修复IL‑2RG缺陷基因的方法，通过获得pAAV‑AAVS1Donor载体和pAAV‑SaCas9‑gRNAAAVS1载体用于修复IL‑2RG缺陷基因，通过将其共同注入X‑SCID宿主细胞后，pAAV‑SaCas9‑gRNA AAVS1载体中的CRISPR/Cas9系统将宿主细胞中缺陷IL‑2RG基因进行切割，并采用同源重组修复机制将pAAV‑AAVS1Donor载体中正确的IL‑2RG基因准确地插入到基因组中，本发明利用CRISPRCas9系统同源重组修复IL‑2RG缺陷基因的方法,实现了X‑SCID精准治疗的突破。 | ||
| 搜索关键词： | 缺陷基因 同源重组 修复 宿主细胞 基因 基因组 切割 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种利用CRISPR/Cas9系统同源重组修复IL‑2RG缺陷基因的方法，其特征在于：通过获得pAAV‑AAVS1 Donor载体和pAAV‑SaCas9‑gRNA AAVS1载体用于修复IL‑2RG缺陷基因，并将其共同注入带有IL‑2RG缺陷基因的宿主细胞后，pAAV‑SaCas9‑gRNA AAVS1载体中的CRISPR/Cas9系统将宿主细胞中缺陷IL‑2RG基因进行切割，并采用同源重组修复机制将pAAV‑AAVS1 Donor载体中正确的IL‑2RG基因准确地插入到基因组中。
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