[发明专利]新型CRISPR酶和系统在审
| 申请号： | 201780064300.8 | 申请日： | 2017-08-17 |
| 公开（公告）号： | CN110114461A | 公开（公告）日： | 2019-08-09 |
| 发明（设计）人： | F·张;D·A·斯科特;W·X·严;S·乔杜里;M·海登雷希 | 申请（专利权）人： | 博德研究所;麻省理工学院 |
| 主分类号： | C12N15/10 | 分类号： | C12N15/10;C12N15/11;C12N15/63 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;袁元 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本文公开的实施方式涉及工程化CRISPR‑Cas效应蛋白，其相对于未修饰的CRISPR‑Cas效应蛋白包含至少一个修饰，所述修饰相对于野生型增强所述CRISPR复合物与结合位点的结合和/或改变编辑偏好。在某些示例性实施方式中，CRISPR‑Cas效应蛋白是V型效应蛋白。在某些其他示例性实施方式中，V型效应蛋白是Cpf1。本文公开的实施方式涉及用于递送CRISPR‑Cas效应蛋白(包括Cpf1)的病毒载体。在某些示例性实施方式中，载体被设计为允许CRISPR‑Cas效应蛋白包装在单个载体内。在设计用于包装并因此表达更大的转基因用于靶向递送和组织特异性的紧凑型启动子的方面也越来越令人感兴趣。因此，在另一个方面，本文所公开的某些实施方式涉及用于全身递送的递送载体、构建体和递送更大基因的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 效应蛋白 递送 修饰 组织特异性 靶向递送 病毒载体 递送载体 结合位点 复合物 工程化 构建体 启动子 野生型 转基因 偏好 基因 | ||
【主权项】：
1.一种工程化CRISPR‑Cas效应蛋白，其中所述蛋白质与核酸分子复合以形成CRISPR复合物，所述核酸分子包含指导序列，其中在所述CRISPR复合物中，所述核酸分子靶向一个或多个多核苷酸基因座，并且所述蛋白质相对于未修饰的蛋白质包含至少一个修饰，所述修饰使与野生型相比，所述CRISPR复合物与结合位点的结合增强和/或改变编辑偏好。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于博德研究所;麻省理工学院，未经博德研究所;麻省理工学院许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201780064300.8/，转载请声明来源钻瓜专利网。
