[发明专利]用于治疗胱氨酸尿症患者的人类酶介导的胱氨酸剔除在审
申请号: | 201780041950.0 | 申请日: | 2017-07-06 |
公开(公告)号: | CN109562178A | 公开(公告)日: | 2019-04-02 |
发明(设计)人: | E·斯通 | 申请(专利权)人: | 得克萨斯州大学系统董事会 |
主分类号: | A61K45/06 | 分类号: | A61K45/06;A61K38/51;C12Q1/68;C12Q1/527;C12N9/88;C12N15/60;C12N15/11;C12N15/09;C12N15/52 |
代理公司: | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人: | 杨昀;陶家蓉 |
地址: | 美国得*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | 本专利描述了涉及具有L‑半胱氨酸/L‑胱氨酸降解酶活性的蛋白质的工程化的方法和组合物。例如,在某些方面,可公开包含一个或多个氨基酸置换并且能够降解L‑半胱氨酸/L‑胱氨酸的经修饰的胱硫醚‑y‑裂合酶。此外,本发明的某些方面提供了使用所公开的蛋白质或核酸来治疗L‑半胱氨酸/L‑胱氨酸相关癌症的组合物和方法。 | ||
搜索关键词: | 胱氨酸 半胱氨酸 蛋白质 氨基酸置换 工程化 降解酶 裂合酶 胱硫醚 核酸 降解 介导 尿症 修饰 治疗 剔除 癌症 | ||
【主权项】:
1.一种治疗患有胱氨酸尿症或具有患上胱氨酸尿症的风险的受试者的方法,包括将治疗有效量的包含分离的、经修饰的灵长类动物胱硫醚‑γ‑裂合酶(CGL)的制剂施用于所述受试者,所述经修饰的灵长类动物胱硫醚‑γ‑裂合酶相对于天然灵长类动物CGL氨基酸序列具有至少两个置换(参见SEQ ID NO:1和7‑10),所述至少两个置换包括所述天然灵长类动物CGL序列或包含编码所述分离的、经修饰的灵长类动物胱硫醚‑γ‑裂合酶(CGL)的核苷酸序列的核酸的位置59处的苏氨酸和位置339处的缬氨酸。
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