[发明专利]一种腺相关病毒介导的LCAT基因表达载体及其用途有效
| 申请号： | 201710329155.3 | 申请日： | 2017-05-11 |
| 公开（公告）号： | CN108103082B | 公开（公告）日： | 2021-07-13 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/54 | 分类号： | C12N15/54;C12N15/864;A61K48/00;A61P3/06;A61P9/10 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 张莉;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明提供一种重组腺相关病毒介导的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。重组腺相关病毒载体携带优化的人卵磷脂胆固醇脂酰基转移酶（optimized Lecithin‑cholesterol acyltransferase,optLCAT）基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达LCAT蛋白，催化HDL中的胆固醇酯化，提高体内的HDL浓度，降低甘油三酯（TG）含量，显著降低动脉粥样硬化的发病率。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为一种新的治疗高脂血症和动脉粥样硬化的基因治疗药物。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 相关 病毒 lcat 基因 表达 载体 及其 用途 | ||
【主权项】：
1.一种优化的人卵磷脂胆固醇脂酰基转移酶基因表达框，其特征在于，（Ⅰ）、包含SEQ ID No.1所示的核苷酸序列；（Ⅱ）、表达框表达产物能够将HDL卵磷脂的C2位不饱和脂肪酸转移给游离胆固醇，生成溶血卵磷脂和胆固醇酯。
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