[发明专利]具有C9ORF72基因座破坏的非人类动物在审

专利信息
申请号: 201680031520.6 申请日: 2016-05-26
公开(公告)号: CN107920498A 公开(公告)日: 2018-04-17
发明(设计)人: 阿曼达·阿塔纳西奥;布尔钦·艾克兹;国春·龚;迈克尔·L.·拉克鲁瓦-法利什;卡曼·维纳斯·莱;大卫·M.·瓦伦苏埃拉 申请(专利权)人: 瑞泽恩制药公司
主分类号: A01K67/027 分类号: A01K67/027;C12N5/10;C12N15/85;C12N15/90;A61K49/00;A61P25/28;A61P29/00;A61P37/00
代理公司: 广州三环专利商标代理有限公司44202 代理人: 郝传鑫
地址: 美国纽约*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 提供了一种用于神经退行性疾病和/或炎性疾病的非人类动物模型,所述非人类动物包含C9ORF72基因座的破坏。具体地,本文所述的非人类动物包含C9ORF72基因座的整个编码序列的缺失。还提供了鉴定可用于预防、延缓或治疗一种或多种神经退行性疾病(例如肌萎缩侧索硬化症(ALS,也称为葛雷克氏症)和额颞痴呆(FTD))、自身免疫性疾病和/或炎性疾病(例如SLE,肾小球肾炎)的治疗候选物的方法。
搜索关键词: 具有 c9orf72 基因 破坏 非人 类动物
【主权项】:
一种啮齿动物,所述啮齿动物的基因组中包含C9orf72基因座中整个编码序列的缺失。
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