[发明专利]寡核苷酸组合物及其方法在审
| 申请号： | 201880051313.6 | 申请日： | 2018-08-07 |
| 公开（公告）号： | CN110996968A | 公开（公告）日： | 2020-04-10 |
| 发明（设计）人： | 让-科斯梅·多达特;刘元婧;钱德拉·瓦尔格赛;钟忠;娜奥基·艾娃莫托;詹森·敬新·张;帕查穆图·坎德萨米;塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农;陆根良;苏布拉马尼安·马拉潘 | 申请（专利权）人： | 波涛生命科学有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/7115 | 分类号： | A61K31/7115;A61K31/712;A61K31/7125;A61K48/00;C07H21/02;C07H21/04;C12N15/11;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 王玮玮;郑霞 |
| 地址： | 新加坡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 除其他事项外，本公开提供了寡核苷酸、其组合物和方法。除其他事项外，本公开涵盖了以下认识：寡核苷酸的结构元件可以对寡核苷酸的性质和活性，例如敲低能力、稳定性、递送等产生重大影响，所述结构元件是例如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其模式、与其他化学部分的缀合物、和/或立体化学[例如，骨架手性中心(手性核苷酸间键联)的立体化学]和/或其模式。在一些实施例中，所述寡核苷酸降低C9orf72基因或其基因产物的表达、活性和/或水平，所述基因包括但不限于包含重复扩增的C9orf72基因。在一些实施例中，本公开提供了用于使用所提供的寡核苷酸组合物治疗疾病，例如治疗C9orf72相关障碍的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 组合 及其 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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